UniQure (QURE) Fabry xəstəliyi üçün AMT-191-in I/IIa fazalarının müsbət nəticələrini açıqladı, davamlı ferment aktivliyi göstərdi
UniQure (NASDAQ:QURE) hazırda alınacaq ən perspektivli ucuz səhmlərdən biridir. 6 fevral tarixində UniQure, Fabry xəstəliyi üçün gen terapiyası olan AMT-191-in I/IIa fazalı sınaqdan müsbət yenilənmiş məlumatlar açıqladı. Üç fərqli doza səviyyəsində olan bütün 11 xəstədə ferment aktivliyinin artdığı müşahidə edildi və ən uzun müddət müalicə olunan xəstə bu yüksək səviyyələri bir ildən çox müddətdə qoruyub saxladı. Xüsusilə, ferment səviyyələri normal aralıqlardan xeyli yuxarı idi və qəbul olunan doza ilə istehsal olunan ferment miqdarı arasında aydın bir əlaqə göstərildi.
Müalicə, müəyyən klinik meyarlara cavab verdikdən sonra 11 xəstədən 6-na müntəzəm ferment əvəzedici terapiyanı (ERT) dayandırmağa imkan verdi. ERT dayandırıldıqdan sonra belə, xəstələrdə Fabry xəstəliyində adətən yığılan toksik maddə olan lyso-Gb3 səviyyələri sabit qaldı. Bu, bir dəfə tətbiq olunan gen terapiyasının bəzi xəstələr üçün ömürlük, iki həftədə bir edilən infuziyaların əvəzi ola biləcəyini göstərir.
Terapiya ümidverici olsa da, UniQure bəzi təhlükəsizlik müşahidələrini qiymətləndirmək üçün orta və yüksək doza qruplarında yeni dozalamaları dayandırıb. Orta doza qrupunda olan iki xəstədə, dozanı məhdudlaşdıran toksiklik kimi qiymətləndirilən yüksək qaraciyər ferment səviyyələri müşahidə olunub, baxmayaraq ki, hər iki xəstə steroid müalicəsinə cavab verib. Yüksək doza qrupunda əvvəllər bildirilən digər ciddi hadisələr arasında sinə ağrısı və insult da var idi, lakin bəziləri tədqiqat dərmanı ilə əlaqəsi olmayan hadisələr kimi qiymətləndirilib.
UniQure (NASDAQ:QURE) ABŞ-da nadir və digər ağır xəstəliklərdən əziyyət çəkən xəstələr üçün müalicələr inkişaf etdirir.
İmtina: Bu məqalənin məzmunu yalnız müəllifin fikrini əks etdirir və platformanı heç bir şəkildə təmsil etmir. Bu məqalə investisiya qərarları qəbul etmək üçün istinad kimi nəzərdə tutulmayıb.
Siz də bəyənə bilərsiniz
Nvidia maliyyə hesabatı, Anthropic trilyonlu IPO ardıcıl gəlir! AI ticarəti üçün daha böyük sınaq gələn həftədir.
Huang Renxun-un istefasının təsirləri hələ də keçməyib, gələn həftə süni intellekt sahəsi iki böyük sınaqla qarşılaşacaq: Nvidia-nın "Huang-dan sonrakı dövr"də ilk maliyyə hesabatı — əgər nəticələr gözləntilərdən aşağı olsa, bazarın cəzası daha da ağır olacaq; Anthropic isə trilyon dollarlıq dəyəri ilə möhtəşəm IPO-ya hazırlaşır. Bu iki böyük suala cavab bazar qapısındadır və onlar qlobal kapitalın süni intellektə inamının davam edib-etməyəcəyini birbaşa təyin edəcək.

Goldman Sachs qlobal səhm bazarı proqnozu: Gələn il AI kapital xərcləri zirvəyə çatacaq, qazanc artımı "kəskin yavaşlayacaq", bulud sahəsinin nəhəngləri "müdafiəvi aktivlər" olacaq
Goldman Sachs-in 2027-ci il üçün qlobal səhmlər strategiyası göstərir ki, AI kapital xərcləri ilə bağlı canlanma zirvəyə yaxınlaşır və qlobal mənfəət artım tempi əhəmiyyətli dərəcədə yavaşlayacaq. S&P 500-un mənfəət artım tempi 36%-dən 11%-ə enəcəyi gözlənilir və amortizasiya təzyiqi tədricən ortaya çıxacaq. Lakin bulud nəhənglərinin dəyərləndirilməsi gözlənilən qiymət/qazanc nisbətinə görə artıq 19.7-ə enib, bu isə məcburi istehlak malları sektorundan aşağıdır və "nisbətən müdafiə xarakterli" aktiv kimi qiymətləndirilir. Goldman Sachs S&P 500 üçün hədəf qiymətin 8700 olacağını proqnozlaşdırır və ABŞ və Yaponiyanı yüksək, Avropanı isə aşağı dərəcədə portfelə daxil etməyi tövsiyə edir.
135 milyard dollar Nvidia səhmlərinə sahib olan Huang Renxun onları satıb pul çıxaracaqmı?
Huang Renxun vəzifəsindən ayrıldıqdan sonra onun təxminən 812 milyon səhmə və 135 milyard dollar bazar dəyərinə sahib NVIDIA portfeli səhm qiymətinə "ciddi təzyiq" yaradır. Satış edib-etməməsi həm hüquqi, həm də bazar məhdudiyyətlərinə tabedir: Qanuni satmaq üçün əvvəlcə hələ açıqlanmayan mənfi məlumatların açıqlanmasını gözləməlidir və bu portfel bütün bazarın altı günlük ticarət həcminə bərabərdir, geniş miqyaslı nağdlaşma isə bir neçə ay ərzində həyata keçirilməlidir.

Ənənəvi Yeni il rallisi, bu il ABŞ fond bazarında hələ də olacaqmı?
ABŞ fond bazarı həm texniki, həm də mövqe baxımından bərpa olunduqdan sonra, Goldman Sachs, Morgan Stanley və JPMorgan ilin sonuna doğru yüksəliş siqnalları verməyə başladı. Mövqelərin kəskin şəkildə boşaldılması, dəyərləndirmənin orta səviyyəyə qayıtması və mövsümi dəstək birlikdə sıxılma şəraitini yaradır. Lakin, qlobal sənaye idxal qiymətləri illik təxminən 24% inflyasiya ilə, pandemiya dövrünün zirvəsini aşıb, inflyasiya ilə bağlı ödənişlər gələn ilin ilk rübündə toplanacaq. Goldman Sachs xəbərdarlıq edir ki, ilin sonundakı yüksəliş həyata keçdikdə, gələcəkdə yüksəliş üçün yer tükənə bilər.

