Disc Medicine收到美國FDA關於Bitopertin治療EPP的完整回覆信

• FDA認可AURORA與BEACON提供了足夠證據，證明bitopertin能顯著降低PPIX，並且在原卟啉症中，支持使用PPIX生物標誌物的機制及生物學合理性極強。
• FDA表示，在做出決定之前，需要看到正在進行的第三期APOLLO研究的結果。
• 正在進行中的第三期APOLLO研究有潛力成為傳統批准的依據；主要數據預計於2026年第四季度公布
  
  

馬薩諸塞州沃特敦，2026年2月13日（GLOBE NEWSWIRE）——Disc Medicine, Inc.（NASDAQ:IRON）是一家專注於發現、開發並商業化新型治療嚴重血液疾病患者療法的生物製藥公司，今日宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已對bitopertin用於紅細胞生成性原卟啉症（EPP）患者治療的新藥申請（NDA）發出完整回覆函（CRL）。bitopertin一直在加速批准審查中，亦是專員國家優先憑證（CNPV）試點計劃的一部分。

加速批准依賴於（1）是否有證據顯示對擬議的替代終點（全血無金屬PPIX百分比變化）有作用，以及（2）擬議的替代終點，包括變化幅度，是否有合理可能預測臨床效益。對於第一點，FDA同意AURORA與BEACON提供了足夠證據，證明bitopertin可顯著降低全血無金屬PPIX。對於第二點，基於對AURORA與BEACON結果的審查，FDA認為，儘管在原卟啉症中支持使用PPIX生物標誌物的機制及生物學合理性極強，但這些試驗並未顯示PPIX百分比變化與以日曬暴露為基準的終點之間存在關聯證據。FDA表示，APOLLO研究的結果可能成為支持傳統批准的證據。

「我們致力於將bitopertin帶給患者，深知這種可能改變病程的療法對EPP社群至關重要。儘管我們嘗試利用加速途徑快速讓患者用上bitopertin未有成果，我們仍會繼續全力支持FDA批准的所有可能途徑，」Disc Medicine總裁兼首席執行官John Quisel, J.D., Ph.D.表示。「CRL將延遲bitopertin潛在獲批的時間，但我們對正在進行的APOLLO試驗充滿信心，EPP社群對此展現出極高熱情。對產品及計劃的信心引領我們前進，我們也將持續與FDA緊密合作，支持其審查工作。」

Disc認為，所提出的問題容易解決，因為APOLLO研究進展良好，主要數據預計於第四季度推出。Disc計畫申請A類會議，與FDA檢視我們的方案。2026年1月，對APOLLO研究進行了盲法樣本量的重新估算，基於統計分析，無需對樣本量做出修改。患者及醫師對APOLLO試驗反應熱烈，使Disc於2026年3月提前數月完成試驗入組。APOLLO完成後，Disc將提交對CRL的回覆，預計2027年中獲得FDA最新決定。截至2025年12月31日，Disc擁有約7.91億美元的未經審計現金、現金等價物和可流通證券，並預期資金可支撐至2029年。

Disc Medicine將於2月17日（週二）美東時間上午8點舉行投資人電話會議

討論此次結果。請於Disc官網的活動與簡報頁面註冊參加本次活動（ ）。

CRL副本將隨Form 8-K一同提交至美國證券交易委員會，屆時可於ir.discmedicine.com查閱。

關於Bitopertin

Bitopertin是一種口服、臨床階段、具實驗性質的甘氨酸轉運蛋白1（GlyT1）抑制劑，設計用於調節血紅素生物合成。GlyT1為一種表現在發育中紅血球上的膜運輸蛋白，對提供足夠甘氨酸以合成血紅素並支持紅血球生成至關重要。Disc正開發bitopertin作為多種血液學疾病（包括紅細胞生成性卟啉病）潛在療法，此領域bitopertin有望成為首個改變病程的治療。Bitopertin已在多項EPP患者臨床試驗中進行研究，包括第二期開放標籤BEACON試驗、第二期雙盲安慰劑對照AURORA試驗、開放標籤延伸HELIOS試驗，以及確認性第三期雙盲安慰劑對照APOLLO試驗。

Bitopertin目前仍為實驗性藥物，全球尚未獲准作為療法使用。Disc於2021年5月自Roche取得bitopertin的全球授權。

關於Disc Medicine

Disc Medicine（NASDAQ:IRON）是一家致力於發現、開發並商業化新型療法，服務於嚴重血液疾病患者的生物製藥公司。我們致力於打造創新且有望成為首創的治療候選藥物組合，通過針對紅血球生物學的基本生物途徑，尤其是血紅素生物合成和鐵穩態，來解決各種血液學疾病。如需更多資訊，請造訪。