FDA Disc Medicine-in Nadir Xəstəliklərə Qarşı Dərmanını Gecikdirir

Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) səhmləri cümə günü təxminən 22% ucuzlaşdı, şirkət bitopertin adlı dərmanı ilə bağlı ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) tərəfindən göndərilən Tam Cavab Məktubu (CRL) səbəbilə tənzimləyici bir maneə ilə üzləşdi. Çərşənbə axşamı isə, səhmlər yüksəlişdədir.

Bitopertin sürətləndirilmiş təsdiq üçün nəzərdən keçirilirdi və Komissarın Milli Prioritet Kuponu (CNPV) pilot proqramının bir hissəsi idi.

Yanvar ayında, FDA ekspertləri bitopertin barədə qərarlarını təxminən iki həftə gecikdirərək 10 fevrala təxirə saldılar.

Tənzimləyicilər sınaqlarda əlavə son nöqtə kimi istifadə olunan “günəşdə ağrısız vaxt”ın effektivliyin statistik etibarlı ölçüsü olub-olmadığını və ya biomarker məlumatlarının təsdiq üçün daha uyğun ola biləcəyini sorğuladılar.

FDA Blokadası

FDA, Disc Medicine-nin bitopertin üçün Yeni Dərman Tətbiqinə CRL göndərdi; bu dərman nadir xəstəlik olan və günəş işığına qarşı həddindən artıq həssaslıq yaradan eritropoetik protoporfiriyanın (EPP) müalicəsinə yönəlib.

Agentlik yekunlaşdırdı ki, klinik sınaqlar dərmanın tam qansız metal-sərbəst PPIX səviyyəsini azaltmaqda effektivliyini göstərsə də, bu dəyişikliklərin klinik üstünlüklərlə aydın əlaqəsini sübut etmədi və bu, təsdiq prosesinin gecikməsinə səbəb oldu.

Şirkət cümə günü bildirdi ki, sürətləndirilmiş təsdiq təklif olunan surroqat son nöqtəyə (tam qansız metal-sərbəst PPIX-də %-lik dəyişiklik) təsirin olmasına və təklif olunan surroqat son nöqtənin, dəyişiklik dərəcəsi daxil olmaqla, klinik faydanı proqnozlaşdırmaqda məntiqlə ehtimal edilə biləcəyinə əsaslanır.

Birinci məqamda, FDA razılaşdı ki, AURORA və BEACON bitopertinin tam qansız metal-sərbəst PPIX səviyyəsini əhəmiyyətli dərəcədə azaltdığına dair yetərli sübut təqdim edib.

İkinci məqamda isə, AURORA və BEACON nəticələrinin nəzərdən keçirilməsinə əsaslanaraq, FDA qərara gəldi ki, sınaqlarda PPIX-dəki faiz dəyişimi ilə günəş işığına məruz qalmağa əsaslanan son nöqtələr arasında əlaqənin sübutu yoxdur, baxmayaraq ki, protoporfiriyada PPIX biomarkerindən istifadəni dəstəkləyən güclü mexaniki və bioloji ehtimal var.

FDA qeyd etdi ki, APOLLO tədqiqatının nəticələri ənənəvi təsdiq üçün sübut kimi xidmət edə bilər.

CRL-ə cavab olaraq, Disc Medicine davam edən APOLLO tədqiqatına inam ifadə etdi və bu tədqiqatın 2026-cı ilin dördüncü rübündə əsas nəticələri verəcəyi gözlənilir.

Şirkət növbəti addımları müzakirə etmək üçün FDA ilə Type A görüşü tələb etməyi planlaşdırır. Disc 31 dekabr 2025-ci il tarixinə təxminən 791 milyon dollar nağd vəsaitə və 2029-cu ilə qədər maliyyə sabitliyinə sahib olduğunu bildirir.

Texniki Analiz

Hazırda, səhmlər 20 günlük sadə hərəkətli ortalamadan (SMA) 4.4% yuxarıda, 100 günlük SMA-dan isə 2.2% aşağıda ticarət olunur; bu da qısa müddətli güc, lakin uzunmüddətli ortalamalarda mümkün müqavimət olduğunu göstərir. Son 12 ayda səhmlər 2.42% artıb və hazırda 52 həftənin ən yüksək səviyyələrinə daha yaxın yerləşir, bu da nisbətən güclü performansı göstərir.

RSI neytral səviyyədədir, bu da səhmin hazırda nə həddindən artıq alındığını, nə də satıldığını göstərir. Digər tərəfdən, MACD öz siqnal xəttindən aşağıdadır və bu, səhmdə mənfi təzyiq olduğunu bildirir.

Neytral RSI və mənfi MACD birləşməsi Disc Medicine üçün hazırda qarışıq impuls göstərir.

• Əsas Müqavimət: $60.00
• Əsas Dəstək: $55.00

Analitik Konsensus və Son Hərəkətlər: Səhmlər üçün Al tövsiyəsi və orta qiymət hədəfi $102.00-dır. Son analitik dəyişikliklərə daxildir:

• Wells Fargo: Overweight (Hədəfi $109-a qaldırır)
• Truist Securities: Buy (Hədəfi $114-ə qaldırır)
• Stifel: Buy (Hədəf $125)

IRON Qiymət Hərəkəti: Disc Medicine səhmləri çərşənbə axşamı premarket ticarətində 4.40% artaraq $58.41 olub.

Foto: Tada Images tərəfindən Shutterstock vasitəsilə