Disc Medicine FDA-dan EPP-nin müalicəsi üçün Bitopertin barədə Tam Cavab Məktubu aldı

• FDA, AURORA və BEACON-un bitopertinin PPIX-i əhəmiyyətli dərəcədə azaltdığına dair yetərli sübut təqdim etdiyini və protoporfiriya zamanı PPIX biomarkerdən istifadəni dəstəkləyən güclü mexaniki və bioloji əsaslandırmanın olduğunu qəbul etdi
• FDA, qərar verməmişdən əvvəl davam edən Faz 3 APOLLO tədqiqatının nəticələrini görmək ehtiyacını bildirdi
• Davam edən Faz 3 APOLLO tədqiqatı ənənəvi təsdiqin əsası kimi xidmət edə bilər; əsas nəticələrin 2026-cı ilin IV rübündə açıqlanacağı gözlənilir
  
  

WATERTOWN, Mass., 13 fevral 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), ciddi hematoloji xəstəliklərdən əziyyət çəkən xəstələr üçün yeni müalicə üsullarının kəşfi, inkişafı və kommersiyalaşdırılmasına yönəlmiş biotexnologiya şirkəti, bu gün ABŞ Qida və Dərman Administrasiyasının (FDA) bitopertinin eritropoetik protoporfiriya (EPP) xəstələri üçün müalicə olaraq Yeni Dərman Tətbiqi (NDA) üçün Tam Cavab Məktubu (CRL) verdiyini elan etdi. Bitopertin sürətləndirilmiş təsdiq üçün nəzərdən keçirilirdi və Komissarın Milli Prioritet Kuponu (CNPV) pilot proqramının bir hissəsi idi.

Sürətləndirilmiş təsdiq (1) təklif olunan surroqat son nöqtəsinə (bütün qanda metal-sərbəst PPIX-in % dəyişməsi) təsirin olması barədə sübutların olub-olmamasına və (2) təklif olunan surroqat son nöqtənin, dəyişiklik dərəcəsi də daxil olmaqla, kliniki faydanı proqnozlaşdırmaq ehtimalının olub-olmamasına əsaslanır. Birinci məqamda, FDA AURORA və BEACON-un bitopertinin bütün qanda metal-sərbəst PPIX-i əhəmiyyətli dərəcədə azaltdığına dair yetərli sübut təqdim etdiyini qəbul etdi. İkinci məqamda isə, AURORA və BEACON nəticələrinin nəzərdən keçirilməsinə əsaslanaraq, FDA tədqiqatlarda ölçülən günəş işığına məruz qalma əsaslı son nöqtələrlə PPIX-də faiz dəyişiklik arasında assosiasiya sübutunun olmadığını qənaətinə gəldi, baxmayaraq ki, protoporfiriya zamanı PPIX biomarkerdən istifadəni dəstəkləyən güclü mexaniki və bioloji əsaslandırma var. FDA bildirdi ki, APOLLO tədqiqatının nəticələri ənənəvi təsdiqi dəstəkləmək üçün sübut kimi xidmət edə bilər.

“Biz bilirik ki, potensial olaraq xəstəliyin gedişatını dəyişə biləcək bu terapiyanın EPP icması üçün nə qədər vacib olduğunu nəzərə alaraq, bitopertini xəstələrə çatdırmağa sadiqik. Bitopertini xəstələrə tez çatdırmaq üçün sürətləndirilmiş yollarla bağlı səylərimiz istənilən nəticəni verməsə də, FDA təsdiqini dəstəkləmək üçün bütün imkanlardan istifadə etməyə davam edirik,” - deyə Disc Medicine-in Prezidenti və İcraçı Direktoru John Quisel, J.D., Ph.D. bildirib. “CRL bitopertinin mümkün təsdiqini gecikdirəcək, lakin biz davam edən APOLLO tədqiqatına və EPP icmasından aldığımız böyük dəstəyə inanırıq. Məhsulumuza və proqramımıza olan inam yanaşmamıza rəhbərlik edir və onların nəzərdən keçirməsini dəstəkləmək üçün FDA ilə sıx əməkdaşlığı davam etdirəcəyik.”

Disc hesab edir ki, qaldırılan məsələ asanlıqla həll edilə biləndir, çünki APOLLO tədqiqatı artıq sürətlə davam edir və əsas nəticələrin bu ilin IV rübündə gözlənildiyi bildirilir. Disc, yanaşmamızı FDA ilə nəzərdən keçirmək üçün A tipli görüş istəməyi planlaşdırır. APOLLO tədqiqatının kor edilmiş nümunə ölçüsünün yenidən təxminlənməsi yanvar ayında aparılıb və statistik təhlilə əsasən nümunə ölçüsündə dəyişiklik ehtiyacı olmayıb. APOLLO tədqiqatı ətrafında xəstə və həkimlərin böyük marağı sayəsində Disc mart 2026-cı ildə tədqiqat iştirakçılarının qəbulunu gözləniləndən bir neçə ay əvvəl başa çatdıra bilib. APOLLO tamamlandıqdan sonra, Disc CRL-ə cavab təqdim edəcək və 2027-ci ilin ortalarına qədər yenilənmiş FDA qərarını gözləyir. 31 dekabr 2025-ci il tarixinə Disc-in təxminən 791 milyon dollar yoxlanılmamış nağd vəsaiti, ekvivalentləri və bazarda satılan qiymətli kağızları var və 2029-cu ilə qədər maliyyə sabitliyini qoruyur.

Disc Medicine investorlar üçün 17 fevral, çərşənbə axşamı, səhər saat 8:00-da zəng təşkil edəcək

bu nəticəni müzakirə etmək üçün. Zəhmət olmasa, tədbirə Disc-in vebsaytında Tədbirlər və Təqdimatlar səhifəsində qeydiyyatdan keçin ( ).

CRL-in bir nüsxəsi ABŞ Qiymətli Kağızlar və Birja Komissiyasına təqdim olunacaq 8-K Formunda daxil ediləcək və ir.discmedicine.com saytında əlçatan olacaq.

Bitopertin haqqında

Bitopertin, hemin biosintezini tənzimləmək üçün nəzərdə tutulmuş, klinik mərhələdə araşdırılan, oral qəbul edilən qlisin daşıyıcısı 1 (GlyT1) inhibitorudur. GlyT1 inkişaf edən qırmızı qan hüceyrələrinin səthində ifadə olunan membran daşıyıcısıdır və hemin biosintezi və eritropoezi dəstəkləmək üçün kifayət qədər qlisin təmin etmək üçün tələb olunur. Disc, bitopertini eritropoetik porfiriyalar daxil olmaqla bir sıra hematoloji xəstəliklərin potensial müalicəsi olaraq inkişaf etdirir və burada ilk xəstəliyin gedişatını dəyişə bilən terapiya ola bilər. Bitopertin EPP xəstələrində bir neçə klinik sınaqda öyrənilib: Faz 2 açıq BEACON tədqiqatı, Faz 2 ikili kor, plasebo ilə nəzarət olunan AURORA tədqiqatı, açıq HELIOS uzadılmış tədqiqatı və təsdiqləyici Faz 3 ikili kor, plasebo ilə nəzarət olunan APOLLO tədqiqatı.

Bitopertin araşdırma mərhələsində olan bir vasitədir və dünyada heç bir yurisdiksiyada terapiya kimi istifadə üçün təsdiqlənməyib. Disc, 2021-ci ilin may ayında Roche-dan alınan lisenziya müqaviləsi ilə bitopertin üzərində qlobal hüquqları əldə edib.

Disc Medicine haqqında

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) ciddi hematoloji xəstəliklərdən əziyyət çəkən xəstələr üçün yeni müalicə üsullarının kəşfi, inkişafı və kommersiyalaşdırılmasına sadiq bir biotexnologiya şirkətidir. Biz qırmızı qan hüceyrələrinin biologiyasının əsas bioloji yollarını, xüsusilə hemin biosintezi və dəmir homeostazını hədəfləyərək geniş spektrli hematoloji xəstəlikləri əhatə edən, innovativ və potensial olaraq birinci sinif olan terapevtik namizədlər portfeli qururuq. Ətraflı məlumat üçün, zəhmət olmasa, saytımıza daxil olun.