UniQure (QURE) повідомляє про позитивні результати I/IIa фази дослідження AMT-191 для лікування хвороби Фабрі, демонструє стійку активність ферменту

UniQure (NASDAQ:QURE) є однією з найбільш перспективних недорогих акцій для покупки зараз. 6 лютого UniQure повідомила про позитивні оновлені дані з випробування фази I/IIa препарату AMT-191, який є генною терапією для лікування хвороби Фабрі. У всіх 11 пацієнтів на трьох різних рівнях дози спостерігалася підвищена активність ферменту, при цьому пацієнт, який отримував лікування найдовше, зберігав ці високі рівні більше року. Особливо важливо, що рівні ферменту значно перевищували нормальні показники, демонструючи чіткий зв'язок між отриманою дозою та кількістю виробленого ферменту.

Лікування дозволило 6 з 11 пацієнтів припинити регулярну терапію заміщення ферменту/ERT після досягнення певних клінічних критеріїв. Навіть після припинення ERT пацієнти зберігали стабільний рівень lyso-Gb3, токсичної речовини, яка зазвичай накопичується при хворобі Фабрі. Це свідчить про те, що одноразова генна терапія потенційно може замінити довічні, двотижневі інфузії для деяких пацієнтів.

Хоча терапія демонструє перспективність, UniQure призупинила нове дозування в середній та високій дозових групах для оцінки деяких показників безпеки. У двох пацієнтів із середньої дозової групи спостерігався підвищений рівень печінкових ферментів, що були класифіковані як токсичність, що обмежує дозу, хоча обидва добре відповіли на лікування стероїдами. Інші раніше повідомлені серйозні випадки у високодозовій групі включали біль у грудях і інсульт, хоча деякі були визначені як такі, що не пов'язані з досліджуваним препаратом.

UniQure (NASDAQ:QURE) розробляє лікування для пацієнтів, які страждають на рідкісні та інші важкі захворювання у США.