UniQure (QURE) ogłasza pozytywne wyniki fazy I/IIa badania AMT-191 dla choroby Fabry'ego, wykazując utrzymującą się aktywność enzymatyczną
UniQure (NASDAQ:QURE) to jedna z najbardziej obiecujących tanich akcji do kupienia obecnie. 6 lutego UniQure ogłosiło pozytywne, zaktualizowane dane z fazy I/IIa badania klinicznego AMT-191, będącego terapią genową dla choroby Fabry'ego. U wszystkich 11 pacjentów otrzymujących trzy różne dawki zaobserwowano wzrost aktywności enzymu, przy czym u pacjenta leczonego najdłużej wysokie poziomy enzymu utrzymywały się przez ponad rok. Co istotne, poziomy enzymu były znacznie powyżej normy, wykazując wyraźną zależność między dawką a ilością wyprodukowanego enzymu.
Terapia pozwoliła 6 z 11 pacjentów na zaprzestanie regularnej terapii zastępczej enzymami/ERT po spełnieniu określonych kryteriów klinicznych. Nawet po odstawieniu ERT pacjenci utrzymywali stabilne poziomy lyso-Gb3, toksycznej substancji, która zwykle gromadzi się w przebiegu choroby Fabry'ego. Sugeruje to, że jednorazowa terapia genowa może potencjalnie zastąpić konieczność dożywotnich, cotygodniowych wlewów u niektórych pacjentów.
Choć terapia wydaje się obiecująca, UniQure wstrzymało podawanie nowych dawek w grupach średniej i wysokiej dawki, aby ocenić pewne kwestie bezpieczeństwa. U dwóch pacjentów w grupie średniej dawki wystąpiły wysokie poziomy enzymów wątrobowych, zaklasyfikowane jako toksyczność ograniczająca dawkę, choć obaj odpowiedzieli na leczenie steroidami. Inne wcześniej zgłaszane poważne zdarzenia w grupie wysokiej dawki obejmowały ból w klatce piersiowej i udar, choć niektóre uznano za niezwiązane z badaną substancją.
UniQure (NASDAQ:QURE) opracowuje terapie dla pacjentów cierpiących na rzadkie oraz inne poważne choroby w Stanach Zjednoczonych.
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Amerykański CPI znów przekroczył oczekiwania, ostrzeżenie Waller’a się sprawdziło! Wall Street skupia się na podwyżce stóp o 25 czy 50 punktów bazowych w grudniu, „Nowa agencja prasowa Fed”: strategia „podwyższania i zatrzymywania” zostaje poddana próbie
"Nowy kanał informacyjny Federalnej Rezerwy" zauważa, że Waller przed publikacją CPI zasugerował możliwość podwyżki stóp procentowych o 50 punktów bazowych w grudniu, obecnie jednak żaden inny przedstawiciel Fedu nie odpowiedział na te sugestie publicznie; oprócz jednej podwyżki o 50 punktów bazowych, Fed może również zdecydować się na przekazanie sygnału o kolejnych podwyżkach w grudniu i styczniu. Osoby z Wall Street powszechnie uważają, że presja inflacyjna pozostaje uporczywa, co jeszcze bardziej wzmacnia argumenty za podwyżką stóp w grudniu, jednak skala podwyżki o 50 punktów bazowych nie jest konsensusem. Rynek obawia się, czy Fed przedłuży okres zacieśniania polityki.
CPI uderza w amerykańskie obligacje! Rentowność 2-letnich wzrosła w trakcie sesji o ponad 20 punktów bazowych, złoto i srebro gwałtownie spadły
Po publikacji wskaźnika CPI, traderzy zaczęli przewidywać, że w grudniu istnieje mniejsze prawdopodobieństwo podwyżki stóp procentowych o 50 punktów bazowych; Logan, członek Komitetu FOMC w tym roku, stwierdziła, że tej zimy może być konieczne szybsze podnoszenie stóp procentowych, a Fed musi jeszcze co najmniej dwa razy podnieść stopy o 25 punktów bazowych zanim zatrzyma cykl podwyżek. Następnie rentowności obligacji skarbowych USA dalej rosły, a rentowność 10-letnich obligacji ponownie przekroczyła 5,0%, wzrastając w ciągu dnia o ponad 10 punktów bazowych; cena złota spadła chwilowo o ponad 3%, a srebra o ponad 4%.
GUCCI matka firma celuje w biznes złota z tradycyjnych sklepów
Tesla Cybertruck stał się najnowszą „ofiarą” na rynku elektrycznych pickupów
Ceny krypto
Więcej
