Thuốc giảm cân được FDA cảnh báo "bệnh mắt hiếm gặp", Novo Nordisk (NVO.US), Eli Lilly (LLY.US): Không có bằng chứng chứng minh mối quan hệ nhân quả

VietnamFinance APP cho biết, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho biết vào thứ Hai rằng, sau khi phát hiện bằng chứng về nguy cơ tăng của một bệnh mắt hiếm gặp, họ sẽ yêu cầu tất cả các loại thuốc nhóm GLP-1 thêm cảnh báo an toàn mới.

Bệnh này có tên là viêm thần kinh thị giác thiếu máu trước không do động mạch (NAION), có thể gây mất thị lực đột ngột, khá hiếm và hiện chưa xác lập mối quan hệ nhân quả.

FDA cho biết sẽ yêu cầu tất cả các nhà sản xuất thuốc GLP-1 bổ sung cảnh báo về nguy cơ NAION tăng khi sử dụng loại thuốc này.

NAION là một bệnh có thể gây giảm thị lực đột ngột (bao gồm cả mất thị lực vĩnh viễn), nguyên nhân do lượng máu đến phần trước của dây thần kinh thị giác giảm — nhưng nguyên nhân cơ bản vẫn chưa hoàn toàn rõ ràng.

FDA cho biết hiện tất cả các sản phẩm GLP-1 trên thị trường đều có báo cáo về trường hợp NAION.

Nhà sản xuất Ozempic và Wegovy, Novo Nordisk (NVO.US) cho biết, công ty “vẫn tin rằng dữ liệu không xác lập quan hệ nhân quả, và tiếp tục tin tưởng vào lợi ích–rủi ro của các thuốc GLP-1 của mình”.

Nhà sản xuất Mounjaro, Zepbound và Foundayo, Eli Lilly (LLY.US) cho biết đang “đánh giá kỹ lưỡng cập nhật này và sẽ phản hồi FDA sớm nhất có thể”. Công ty thuốc này bổ sung rằng an toàn của bệnh nhân là “ưu tiên hàng đầu” của Eli Lilly.

Bản thân bệnh tiểu đường đã là yếu tố nguy cơ đã biết của NAION, khiến việc xác định trường hợp NAION ở người sử dụng GLP-1 là do thuốc hay do bệnh nền của bệnh nhân trở nên phức tạp.

Quyết định này của FDA được đưa ra sau khi xem xét thử nghiệm lâm sàng, dữ liệu bệnh nhân thực tế và các nghiên cứu đã được công bố.

Một phân tích gồm 126 thử nghiệm với hơn 134.000 bệnh nhân phát hiện tỷ lệ phát bệnh NAION ở người dùng GLP-1 là 6,4 trường hợp trên 100.000 bệnh nhân-năm, còn ở nhóm dùng phương pháp điều trị khác hoặc giả dược là 3,8 trường hợp.

FDA cho biết, họ xác định được 15 trường hợp nghi NAION, trong đó 10 trường hợp xảy ra ở bệnh nhân dùng GLP-1, 5 trường hợp ở bệnh nhân dùng giả dược, và không phát hiện trường hợp nào ở nhóm dùng thuốc giảm đường huyết khác không phải GLP-1.

Nhiều nghiên cứu quan sát cũng phát hiện nguy cơ tăng, củng cố lo ngại của FDA.

Khi so sánh nguy cơ mắc NAION giữa thuốc GLP-1 và các loại thuốc tiểu đường khác, phát hiện của FDA trở nên phức tạp hơn.

Theo FDA, dữ liệu thực tế cho thấy nguy cơ NAION ở người dùng GLP-1 tăng có ý nghĩa thống kê so với người dùng thuốc ức chế DPP-4 — một loại thuốc tiểu đường khác; nhưng không tăng khi so với người dùng thuốc ức chế SGLT-2. Thuốc ức chế SGLT-2 là nhóm thuốc khác gồm Jardiance và Farxiga.

Tuy nhiên, FDA bổ sung rằng, các nghiên cứu quan sát đều báo cáo, ở bệnh nhân tiểu đường tuýp 2, nguy cơ NAION tăng ở người bắt đầu dùng GLP-1 so với người bắt đầu dùng thuốc ức chế DPP-4 hoặc SGLT-2.

Các chuyên viên phân tích của Citigroup cho rằng hành động dán nhãn bao phủ toàn bộ nhóm thuốc này của FDA “có thể gây chú ý nhưng tác động đối với việc sử dụng GLP-1 sẽ hạn chế”.

Họ bổ sung rằng động thái này có thể tạm thời khiến bệnh nhân và nhà đầu tư lo lắng, nhưng với tính hiếm của NAION cùng với những lợi ích nổi bật của thuốc GLP-1 đối với giảm cân, kiểm soát đường huyết, tim mạch, thận và chứng ngưng thở khi ngủ, lợi ích–rủi ro vẫn có lợi, thay đổi về đơn thuốc cũng sẽ hạn chế.

Lợi ích và rủi ro

Dù thuốc GLP-1 đã được chứng minh đem lại nhiều lợi ích ngoài giảm cân và kiểm soát đường huyết, nhiều loại thuốc này cũng mang theo cảnh báo an toàn nghiêm ngặt nhất của FDA — tức “cảnh báo khung đen” về nguy cơ tiềm ẩn gây u tuyến giáp.

Nghiên cứu cho thấy thành phần hoạt tính semaglutide của Wegovy và Ozempic, cũng như tirzepatide của Mounjaro, có thể kích hoạt u tế bào C tuyến giáp ở loài gặm nhấm. Hiện chưa rõ các thuốc này liệu có gây u tương tự ở người, bao gồm một loại ung thư tuyến giáp hiếm.

Cả semaglutide và tirzepatide đều có cảnh báo về bệnh võng mạc tiểu đường — một bệnh mắt khác có thể gây mờ mắt, khó nhìn trong điều kiện ánh sáng yếu và cuối cùng dẫn đến mất thị lực. Bệnh võng mạc tiểu đường là bệnh ảnh hưởng các vi mạch trong võng mạc (tổ chức cảm nhận ánh sáng ở phía sau mắt), do đường huyết cao gây tổn thương.

Theo thông tin kê toa Ozempic, trong một thử nghiệm kéo dài hai năm ở bệnh nhân tiểu đường tuýp 2 và có nguy cơ tim mạch cao, có 3% bệnh nhân điều trị Ozempic bị biến chứng bệnh võng mạc tiểu đường, còn nhóm dùng giả dược là 1,8%.

Nhãn FDA của Mounjaro còn cảnh báo rằng cải thiện kiểm soát đường huyết nhanh liên quan đến diễn biến tạm thời nặng lên của bệnh võng mạc tiểu đường, và khuyến cáo theo dõi ở bệnh nhân có nguy cơ này.

Quyết định của FDA nối tiếp cảnh báo của châu Âu

Cơ quan quản lý châu Âu đã cảnh báo về nguy cơ NAION liên quan đến semaglutide từ tháng 6 năm 2025.

Ủy ban An toàn của Cơ quan Quản lý Dược phẩm châu Âu (EMA) xác định NAION là một tác dụng phụ hiếm gặp của semaglutide, có thể ảnh hưởng đến tối đa 1 người trên 10.000 người dùng, và khuyến nghị cập nhật thông tin sản phẩm của thuốc này. Cơ quan quản lý thuốc của Anh cũng đưa ra cảnh báo tương tự vào tháng 2 năm nay.

Khác với động thái mới của FDA bao phủ tất cả các thuốc GLP-1, cảnh báo của châu Âu và Anh chỉ áp dụng cho semaglutide.