Morgan Stanley đã bao phủ tám công ty công nghệ sinh học cùng một lúc! PTC Therapeutics (PTCT.US), Belite Bio (BLTE.US) được đánh giá cao, chỉ ra nhiều loại thuốc tiềm năng nổi bật

Odaily APP cho biết, Morgan Stanley gần đây đã công bố báo cáo nghiên cứu lần đầu tiên bao phủ tám công ty công nghệ sinh học, hoạt động trong các lĩnh vực bệnh hiếm, nhãn khoa, bệnh phổi và bệnh thần kinh-tâm thần. Ngân hàng này đặc biệt đánh giá cao tiềm năng tăng trưởng của PTC Therapeutics (PTCT.US) nhờ Sephience, cũng như cơ hội Belite Bio (BLTE.US) trở thành liệu pháp đầu tiên được phê duyệt và ra mắt cho bệnh Stargardt. Đồng thời, họ cũng chú ý đến cơ hội thị trường của Trevi Therapeutics (TRVI.US) trong lĩnh vực ho mãn tính, và tiềm năng của COMPASS Pathways (CMPS.US) tiến vào giai đoạn thương mại hóa vào năm 2027.

PTC Therapeutics — Đánh giá “Tăng tỷ lệ nắm giữ”, giá mục tiêu 104 USD

Morgan Stanley cho rằng, thuốc điều trị phenylketonuria (PKU) dạng uống Sephience của PTC Therapeutics chỉ sau một năm ra mắt đã đạt doanh số hàng năm hơn 600 triệu USD, và doanh thu đỉnh trong tương lai có thể lên đến khoảng 1,7 tỷ USD. Cùng với lượng tiền mặt và tương đương tiền mặt khoảng 2,2 tỷ USD tính đến ngày 30 tháng 6 năm 2026, ngay cả khi chưa tính giá trị đường ống nghiên cứu, cổ phiếu vẫn có dư địa tăng giá.

Hiện tại, khoảng 100 trung tâm excellence đầu tiên tại Mỹ đã bắt đầu kê đơn Sephience. Morgan Stanley cho rằng, số lượng bệnh nhân mới và việc tiếp tục sử dụng thuốc là yếu tố tranh luận chính trên thị trường. Đối với báo cáo kết quả quý ba công bố ngày 29 tháng 10, nếu số lượng bệnh nhân mới giữ nguyên như quý hai là 403 người, cùng với việc công ty nâng dự báo doanh thu sản phẩm cho năm tài chính 2026, ngân hàng sẽ xem đây là kết quả phù hợp với kỳ vọng cơ bản. Dự kiến doanh thu của Sephience năm 2026 là 955 triệu USD, cao hơn mức hướng dẫn hiện tại của công ty là 850 triệu đến 950 triệu USD.

Morgan Stanley chỉ định giá vừa phải cho đường ống nghiên cứu. Ngoài hoạt động kinh doanh hiện tại, những chất xúc tác tiềm năng bao gồm: trao đổi với FDA về votoplam vào nửa cuối năm 2026, khởi động nghiên cứu PROVE-FA, và hoàn tất nộp hồ sơ xin phép BLA cho ST-920 vào quý bốn năm 2026.

Belite Bio — Đánh giá “Tăng tỷ lệ nắm giữ”, giá mục tiêu 206 USD

Morgan Stanley cho rằng tinlarebant có thể trở thành liệu pháp đầu tiên được phê duyệt điều trị bệnh Stargardt type 1 (STGD1), với ngày PDUFA mục tiêu là 12 tháng 2 năm 2027. Cơ sở là thử nghiệm III DRAGON cho thấy tốc độ phát triển tổn thương giảm 35,7% (p=0,0033), và đặc tính an toàn tốt, phù hợp với cơ chế tác động.

Mặc dù việc phê duyệt có thể chỉ dựa vào một thử nghiệm III, ngân hàng vẫn nhận thấy các bằng chứng khác trong thử nghiệm DRAGON - bao gồm dữ liệu mắt đối diện, chỉ số DAF và qAF - có thể hỗ trợ thêm. Ngoài ra, mô tả phản hồi từ FDA của ban lãnh đạo cũng khá tích cực. Ngân hàng dự đoán FDA sẽ không yêu cầu thêm dữ liệu từ thử nghiệm DRAGON II.

Morgan Stanley nhận định, lĩnh vực STGD1 có nhiều cơ hội thị trường cấp blockbuster, doanh thu đỉnh sau điều chỉnh rủi ro vào khoảng 3 tỷ USD. Hiện tại, có khoảng 20.000 bệnh nhân đã được chẩn đoán lâm sàng tại Mỹ. Giá cuối cùng của sản phẩm so với giả định giá mua buôn WAC 300.000 USD cũng có thể tạo dư địa tăng giá thêm.

Dữ liệu trung kỳ về thử nghiệm PHOENIX với địa lý teo (GA) dự kiến công bố vào nửa đầu năm 2027. Ngân hàng cho biết xác suất thành công (PoS) của dự án là 40%, kết quả có thể tiếp tục tạo dư địa tăng giá ngoài mảng STGD1.

Trevi Therapeutics — Đánh giá “Tăng tỷ lệ nắm giữ”, giá mục tiêu 23 USD

Morgan Stanley cho rằng, Haduvio với cơ chế phối hợp chất chủ vận μ-opioid và chất đối kháng κ-opioid giúp Trevi Therapeutics có cơ hội trở thành nhà cung cấp liệu pháp ho mãn tính đầu tiên được FDA phê duyệt. Ngân hàng cho rằng, lĩnh vực ho liên quan tới xơ hóa phổi tự phát (IPF) là cơ hội blockbuster rủi ro thấp, không phụ thuộc vào mảng ho mãn tính khó trị (RCC). Thử nghiệm IIb LAKE ở mảng RCC còn có thể phát huy nhiều tiềm năng thị trường cấp blockbuster khác nữa.

Morgan Stanley nhận định, ở thử nghiệm III OCEAN-2 (dự kiến công bố nửa cuối năm 2027), nếu tần suất ho trong 24 giờ giảm ít nhất 30% so với nhóm đối chứng, và kết quả báo cáo bệnh nhân (PRO) hỗ trợ, tỷ lệ ngưng thuốc tương đương nhóm đối chứng, thì kết quả này sẽ phù hợp với kỳ vọng cơ bản. Nhận định này phù hợp với giả định thiết kế thử nghiệm về hiệu lực thống kê cũng như kết quả giảm 36,5% quan sát ở liều 54mg, BID trong nghiên cứu III CORAL.

Trước khi công bố dữ liệu, những sự kiện quan trọng cần chú ý gồm: đánh giá lại cỡ mẫu thử nghiệm LAKE với chỉ định RCC (dự kiến quý 4 năm 2026), và đạt thỏa thuận với FDA về chỉ định ILD không IPF (dự kiến tiến triển vào nửa cuối năm 2026). Dữ liệu thử nghiệm OCEAN-1 dự kiến công bố đầu năm 2028, sẽ cung cấp đánh giá về hiệu quả kéo dài trong 24 tuần.

Compass Pathways — Đánh giá “Tăng tỷ lệ nắm giữ”, giá mục tiêu 18 USD

Morgan Stanley cho rằng, COMP360 có thể trở thành liệu pháp cổ điển psychedelic đầu tiên được phê duyệt. Hồ sơ NDA đối với chỉ định trầm cảm khó trị (TRD) dự kiến hoàn thành vào quý 4 năm 2026, và chứng chỉ đánh giá ưu tiên CNPV sẽ hỗ trợ việc phê duyệt vào nửa đầu năm 2027.

Đơn đăng ký dựa trên hai nghiên cứu III tích cực: thử nghiệm COMP005 cho thấy sau một lần dùng thuốc, điểm MADRS thấp hơn nhóm đối chứng 3,6 điểm; thử nghiệm COMP006 cho thấy sau hai lần dùng, điểm thấp hơn nhóm so sánh 1mg hoạt tính 3,8 điểm; cả hai nghiên cứu đều có p-value nhỏ hơn 0,001. Liệu pháp có tính dung nạp tốt và không xuất hiện sự mất cân bằng đáng kể tỷ lệ khuynh hướng tự sát có ý nghĩa lâm sàng.

Do liệu trình điều trị cần giám sát 6 giờ, và việc ra mắt yêu cầu DEA phân loại lại kiểm soát, việc thực hiện thương mại hóa vẫn là điểm tranh luận chính trên thị trường. Tuy nhiên, Morgan Stanley cho rằng, với mạng lưới 8.000 trung tâm điều trị Spravato, mã CPT riêng cho liệu pháp psychedelic, và chiến lược thận trọng của ban lãnh đạo (“go slow to go fast”), đều hỗ trợ tiến trình thương mại hóa. Ngân hàng dự báo doanh thu sẽ tăng dần vào nửa cuối năm 2027, thay vì bùng nổ ngay từ khi ra mắt.

Morgan Stanley cho rằng lĩnh vực TRD có cơ hội thị trường cấp blockbuster, doanh thu đỉnh điều chỉnh rủi ro tại Mỹ khoảng 1,3 tỷ USD. Mỹ có khoảng 4 triệu bệnh nhân TRD, trong khi Spravato mới chỉ trị liệu cho khoảng 100.000 người. Ban lãnh đạo dự kiến mỗi bệnh nhân mỗi năm dùng thuốc từ 2 đến 4 lần, cao hơn giả định của ngân hàng là 1,75 lần, cũng có thể tạo dư địa tăng lên.

Nghiên cứu COMP202 pha IIb/III về rối loạn stress sau sang chấn (PTSD) chưa tính vào ước định cơ bản, nhưng có thể tiếp tục tạo dư địa tăng thêm ngoài mảng TRD.

4D Molecular Therapeutics (FDMT.US) — Đánh giá “Trung lập”, giá mục tiêu kịch bản cơ bản 7 đến 16 USD

Morgan Stanley cho rằng, 4D-150 chỉ cần một lần tiêm nội thể kính, có thể giảm đáng kể gánh nặng tiêm thuốc anti-VEGF. Việc tiêm thường xuyên là nguyên nhân khiến liệu pháp này hiệu quả kém trong thực tế, trong khi 4D-150 không nhất thiết phải vượt trội về hiệu quả, đã có thể cải thiện kết quả điều trị cho bệnh nhân. Tuy nhiên, ngân hàng cho rằng, khả năng duy trì hiệu quả sau năm đầu tiên, cùng liệu trình giảm steroid 20 tuần, là điều kiện quyết định liệu pháp có được ứng dụng rộng rãi hay không.

Morgan Stanley cho rằng, ở thử nghiệm III 4FRONT-1 (dự kiến công bố quý hai năm 2027), nếu thị lực tốt nhất (BCVA) của 4D-150 không kém hơn nhóm tiêm aflibercept 2mg mỗi 8 tuần (Q8W), và khoảng cách nằm trong giới hạn không kém hơn khoảng 4 chữ cái; tỷ lệ viêm mắt (IOI) tương đồng với nghiên cứu PRISM, khoảng 3%, và triệu chứng nhẹ, thoáng qua; đồng thời gánh nặng điều trị giảm trên 70%-80%, thì kết quả sẽ phù hợp với kỳ vọng cơ bản.

Ngoài dữ liệu thử nghiệm, Morgan Stanley còn chú ý tới thử nghiệm III của liệu pháp tiêm dưới võng mạc suravec do AbbVie/Regenxbio phát triển (dự kiến công bố quý bốn năm 2026), cùng thử nghiệm Ixo-vec ARTEMIS của Eli Lilly (dự kiến công bố quý một năm 2027).

Avalyn Pharma (AVLN.US) — Đánh giá “Tăng tỷ lệ nắm giữ”, giá mục tiêu 57 USD

Morgan Stanley cho rằng phương pháp dùng thuốc dạng hít có thể khắc phục vấn đề dung nạp mà Esbriet và Ofev từng gặp phải. Đối với AP01 và AP02, ngân hàng cho rằng cả hai đều có khả năng phát triển thành sản phẩm cấp blockbuster, không nhất thiết phải vượt trội hiện hữu về hiệu quả.

Morgan Stanley cho rằng, ở thử nghiệm IIb MIST (dự kiến công bố cuối năm 2027), nếu dung tích phổi tối đa khi gắng sức (FVC) khác biệt đáng kể so với nhóm đối chứng, đạt ít nhất 65ml, và tỷ lệ ngưng thuốc tương đương nhóm đối chứng, thì kết quả phù hợp kỳ vọng cơ bản.

Ngoài dữ liệu thử nghiệm, thử nghiệm ALOFTPPF của Bristol-Myers Squibb (dự kiến công bố đầu năm 2027), cùng tiến trình thực hiện quyền lựa chọn của PARI (dự kiến hoàn tất trước ngày 1 tháng 1 năm 2028) là những sự kiện quan trọng.

Regenxbio (RGNX.US) — Đánh giá “Tăng tỷ lệ nắm giữ”, giá mục tiêu 18 USD

Morgan Stanley cho rằng, Regenxbio sở hữu hai yếu tố giá trị gen therapy liều duy nhất đang ở giai đoạn phát triển sau: suravec hợp tác với AbbVie cho bệnh AMD thể ướt và bệnh võng mạc tiểu đường (DR); cùng RGX-202 sở hữu hoàn toàn, cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).

Điểm ngoặt gần nhất là kết quả thử nghiệm then chốt cho AMD thể ướt. Trong khi đó, khi nhãn hiệu Elevidys bị thu hẹp, lĩnh vực DMD cũng còn chỗ cho liệu pháp gen thứ hai. (SRPT được theo dõi bởi Mike Ulz.)

Morgan Stanley cho rằng, nếu hai thử nghiệm ATMOSPHERE và ASCENT (dự kiến công bố quý bốn năm 2026) đều cho thấy BCVA đạt tiêu chuẩn noninferiority, gánh nặng điều trị giảm tối thiểu 50%, không xuất hiện IOI liên quan tới thuốc, thì sẽ đạt tiêu chuẩn kết quả tích cực.

Đơn xin phê duyệt rolling BLA cho RGX-202 dự kiến hoàn thành quý một năm 2027, tình trạng đánh giá của FDA là sự kiện then chốt. Cả hai đều ảnh hưởng đến khả năng phê duyệt tăng tốc từ nửa cuối năm 2027.

Các rủi ro chính gồm: xuất hiện tín hiệu an toàn liên quan tới phẫu thuật hoặc viêm trong thử nghiệm III trên hơn 1.200 bệnh nhân; FDA yêu cầu dữ liệu thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên cho chỉ định DMD; cùng rủi ro tài chính. Công ty dự kiến lượng tiền hiện tại đủ vận hành tới quý bốn năm 2027 để chuẩn bị ra mắt tiềm năng.

Kalaris Therapeutics (KLRS.US) — Đánh giá “Tăng tỷ lệ nắm giữ”, giá mục tiêu 14 USD

Morgan Stanley cho rằng, thiết kế liên kết heparin của TH103 có thể giúp khả năng duy trì hiệu quả vượt trội các liệu pháp anti-VEGF hiện tại. Giá cổ phiếu hiện không phản ánh giá trị của TH103, ngân hàng cho rằng trước khi công bố dữ liệu ban đầu nghiên cứu I b/II MAD vào đầu năm 2027, tỷ lệ rủi ro-lợi nhuận của cổ phiếu là rất hấp dẫn.

An toàn là trọng tâm tranh luận hiện nay. Morgan Stanley cho rằng, kịch bản cơ bản là: lô TH103 mới nhất chỉ gây viêm mắt (IOI) nhẹ, trung bình và thoáng qua; thị lực và cấu trúc mắt cải thiện tương đương các liệu pháp anti-VEGF đã được phê duyệt; và một tỷ lệ lớn bệnh nhân có khoảng cách lặp lại điều trị ít nhất 16 tuần.

Ngoài dữ liệu thử nghiệm, Morgan Stanley chú ý đến dữ liệu thử nghiệm III suravec hợp tác giữa AbbVie/REGENXBIO (dự kiến công bố quý bốn năm 2026), cùng thử nghiệm III 4FRONT-1 của 4D-150 (dự kiến công bố quý hai năm 2027), lấy làm tham chiếu quan trọng cho khả năng duy trì hiệu quả.

Công ty dự kiến lượng tiền hiện tại đủ vận hành tới quý bốn năm 2027, và thử nghiệm III sẽ khởi động cuối năm 2027, nên nhiều khả năng cần huy động vốn trước khi khởi động thử nghiệm.