Disc Medicine recebe carta de resposta completa da FDA para Bitopertin no tratamento de EPP

• A FDA reconheceu que os estudos AURORA e BEACON forneceram evidências suficientes de que o bitopertin reduz significativamente o PPIX e que há uma forte plausibilidade mecanística e biológica apoiando o uso do biomarcador PPIX na protoporfiria
• A FDA indicou a necessidade de ver os resultados do estudo APOLLO de Fase 3 em andamento antes de tomar uma decisão
• O estudo APOLLO de Fase 3 em andamento tem potencial para servir de base para a aprovação tradicional; dados principais esperados para o quarto trimestre de 2026
  
  

WATERTOWN, Mass., 13 de fevereiro de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), uma empresa biofarmacêutica focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de tratamentos inovadores para pacientes que sofrem de doenças hematológicas graves, anunciou que a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) emitiu hoje uma Carta de Resposta Completa (CRL) para o Pedido de Novo Medicamento (NDA) do bitopertin como tratamento para pacientes com protoporfiria eritropoiética (EPP). O bitopertin estava sob revisão para aprovação acelerada e como parte do programa piloto Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).

A aprovação acelerada depende de (1) se há evidência de efeito no desfecho substituto proposto (% de variação no PPIX livre de metal em sangue total) e (2) se o desfecho substituto proposto, incluindo a magnitude da mudança, é razoavelmente provável de prever um benefício clínico. No primeiro ponto, a FDA concordou que os estudos AURORA e BEACON forneceram evidências suficientes de que o bitopertin reduz significativamente o PPIX livre de metal em sangue total. No segundo ponto, com base na análise dos resultados dos estudos AURORA e BEACON, a FDA concluiu que os ensaios não mostraram evidência de associação entre a variação percentual do PPIX e os desfechos baseados em exposição à luz solar, conforme medido nos estudos, apesar da forte plausibilidade mecanística e biológica apoiando o uso do biomarcador PPIX na protoporfiria. A FDA indicou que os resultados do estudo APOLLO poderiam servir como evidência para apoiar a aprovação tradicional.

“Estamos comprometidos em levar o bitopertin aos pacientes, sabendo o quão essencial essa terapia potencialmente modificadora da doença é para a comunidade EPP. Embora nossos esforços para utilizar vias aceleradas para disponibilizar o bitopertin rapidamente aos pacientes não tenham se concretizado, continuamos buscando todas as alternativas para apoiar a aprovação pela FDA”, disse John Quisel, J.D., Ph.D., Presidente e CEO da Disc Medicine.  “A CRL irá atrasar a potencial aprovação do bitopertin, mas temos confiança no estudo APOLLO em andamento, pelo qual temos visto um entusiasmo incrível da comunidade EPP. Confiança em nosso produto e programa orienta nossa abordagem, e continuaremos trabalhando em estreita colaboração com a FDA para apoiar sua análise.”

A Disc acredita que a questão levantada é prontamente solucionável, visto que o estudo APOLLO já está bem avançado, com dados principais esperados para o quarto trimestre. A Disc planeja solicitar uma reunião do Tipo A para revisar nossa abordagem com a FDA. Uma re-estimativa cega do tamanho da amostra do estudo APOLLO foi conduzida em janeiro e nenhuma modificação foi necessária com base na análise estatística. Houve grande entusiasmo de pacientes e médicos em torno do estudo APOLLO, permitindo que a Disc completasse o recrutamento dos participantes em março de 2026, vários meses antes do esperado. Após a conclusão do APOLLO, a Disc então enviaria uma resposta à CRL e esperaria uma decisão atualizada da FDA até meados de 2027. A Disc possui aproximadamente US$ 791 milhões em 31 de dezembro de 2025 em caixa não auditado, equivalentes de caixa e títulos negociáveis e mantém a previsão de sustentabilidade financeira até 2029.

A Disc Medicine realizará uma teleconferência para investidores às 8h (horário de Brasília) na terça-feira, 17 de fevereiro

para discutir este resultado. Por favor, registre-se para o evento na página de Eventos e Apresentações do site da Disc ( ).

Uma cópia da CRL será incluída em um Formulário 8-K a ser arquivado junto à Securities and Exchange Commission, que estará acessível em ir.discmedicine.com.

Sobre o Bitopertin

Bitopertin é um inibidor investigacional, em estágio clínico, administrado por via oral do transportador de glicina 1 (GlyT1), projetado para modular a biossíntese do heme. O GlyT1 é um transportador de membrana expresso em células vermelhas do sangue em desenvolvimento e é necessário para fornecer glicina suficiente para a biossíntese do heme e apoiar a eritropoiese. A Disc está desenvolvendo o bitopertin como um potencial tratamento para uma variedade de doenças hematológicas, incluindo porfirias eritropoiéticas, onde tem potencial para ser a primeira terapia modificadora da doença. O bitopertin foi estudado em múltiplos ensaios clínicos em pacientes com EPP, incluindo o ensaio BEACON de Fase 2 aberto, o ensaio AURORA de Fase 2 duplo-cego, controlado por placebo, o ensaio de extensão aberto HELIOS e o ensaio confirmatório APOLLO de Fase 3 duplo-cego, controlado por placebo.

Bitopertin é um agente investigacional e não está aprovado para uso como terapia em nenhum país do mundo. A Disc obteve direitos globais sobre o bitopertin por meio de um acordo de licenciamento com a Roche em maio de 2021.

Sobre a Disc Medicine

A Disc Medicine (NASDAQ:IRON) é uma empresa biofarmacêutica comprometida com a descoberta, desenvolvimento e comercialização de tratamentos inovadores para pacientes que sofrem de doenças hematológicas graves. Estamos construindo um portfólio de candidatos terapêuticos inovadores, potencialmente pioneiros, que visam abordar uma ampla gama de doenças hematológicas ao direcionar vias biológicas fundamentais da biologia das células vermelhas do sangue, especificamente a biossíntese do heme e a homeostase do ferro. Para mais informações, visite .