Prime Medicineは、米国FDAがAlpha-1アンチトリプシン欠乏症に対するPM647の治験薬申請（IND）を承認したと発表しました。時間外取引で株価が上昇しています。

04:32 PM EDT、2026年9月24日（MT Newswires）-- Prime Medicine（PRME）は、PM647の治験新薬申請が米国食品医薬品局より承認されたことを、木曜日遅くに発表しました。これにより、この遺伝子編集療法はα-1アンチトリプシン欠乏症における臨床試験を開始できるようになります。同社は、この疾患を持つ成人患者を対象に、PM647の単回静脈内投与の安全性、忍容性、そして予備的な有効性を評価する第1/2相のグローバル公開ラベル試験を計画しています。この試験は、まず肺のみでα-1アンチトリプシン欠乏症を発症している患者を組み入れ、その後、重度の肝疾患を有する成人へと拡大する予定です。同社によれば、PM647はこの疾患の最も一般的な原因であるSERPINA1遺伝子のE342K変異を修正するよう設計されています。Prime Medicineの株価は、時間外取引で約12%上昇しました。