FDAは、PMM2-CDG治療のためのGlycomineのGLM101にブレークスルー・セラピー指定を承認

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Bitget2026/09/23 21:16

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Glycomineは、PMM2-CDGという承認された治療法が存在しない希少な多系統性疾患に対し、GLM101でFDAのブレークスルー・セラピー指定を獲得しました。
この決定は、24週間の治療後に運動失調やその他の臨床指標が改善した第2a相データに基づいています。
GLM101は、根本的な糖鎖異常をターゲットとする、調査中のリポソーム化マンノース-1-リン酸基質置換療法です。

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