最新情報：Ultragenyxの希少神経遺伝性疾患に関する第3相試験は主要評価項目を達成せず、株価はプレマーケットで下落

05:38 AM EDT, 2026年09月03日（MT Newswires）--（ヘッドラインおよび最初の段落で最新の株価動向を更新）Ultragenyx Pharmaceutical（RARE）の株価は木曜日のプレマーケット取引で44%下落しました。同社は一晩のうちに、Angelman症候群（まれな神経遺伝性疾患）を対象としたapazunersenの第3相Aspire試験が、主要評価項目および主要な副次評価項目を達成できなかったと発表しました。後期段階のこの試験では、Bayley-4認知生スコアのベースラインからの変化という主要評価項目も、Multidomain Responder Indexにおける純応答という主要な副次評価項目も達成されませんでした。第3相試験の安全性プロファイルは、第1相および第2相と一貫していたと同社は述べています。Ultragenyxはこの結果を受けてapazunersenプログラムを評価し、その後方針を決定するとしています。