Saham Ultragenyx naik setelah mendapatkan persetujuan FDA untuk pengobatan Sindrom Sanfilippo

```html03:57 PM EDT, 17/09/2026 (MT Newswires) -- Saham Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) naik 11% setelah perusahaan mendapatkan persetujuan FDA untuk Fayuvi, pengobatan pertama bagi anak-anak dengan sindrom Sanfilippo tipe A, suatu kondisi genetik langka yang secara progresif merusak otak dan sistem saraf. Diberikan sebagai infus IV satu kali, Fayuvi menggunakan virus yang telah dimodifikasi untuk mengirimkan gen sehat, menggantikan enzim yang tidak dimiliki pasien. FDA mengatakan hal ini pada hari Kamis dalam sebuah pernyataan. Dalam uji klinis, anak-anak berusia 2 hingga 5 tahun yang menerima pengobatan mempertahankan atau meningkatkan kemampuan kognitif mereka dibandingkan hasil pasien terdahulu, kata agensi tersebut. FDA menyoroti efek samping umum seperti demam, mual, dan peningkatan enzim hati. Label juga memperingatkan risiko jangka panjang potensial, termasuk masalah pembekuan darah dan pembentukan tumor, yang mengharuskan pasien untuk mengonsumsi steroid penekan imun di sekitar waktu pengobatan. Harga: 14,34, Perubahan: +1,46, Persentase Perubahan: +11,34```