Mise à jour : l'étude de phase 3 d'Ultragenyx sur un trouble neurogénétique rare n'atteint pas ses critères principaux ; l'action baisse avant l'ouverture

05:38 AM EDT, 09/03/2026 (MT Newswires) -- (Mise à jour avec les derniers mouvements du cours de l'action dans le titre et le premier paragraphe.) Les actions Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) ont chuté de 44 % lors des échanges avant l'ouverture jeudi après que la société a annoncé dans la nuit que son étude Aspire de phase 3 sur l'apazunersen dans le syndrome d'Angelman — un trouble neurogénétique rare — n'avait pas atteint le critère d'évaluation principal ni un critère d'évaluation secondaire clé. L'étude en phase avancée n'a pas atteint le critère d'évaluation principal concernant le changement par rapport à la valeur de départ du score brut cognitif Bayley-4, ni le critère secondaire clé portant sur la réponse nette dans le Multidomain Responder Index. Le profil de sécurité de l'étude de phase 3 est resté conforme à celui des phases 1 et 2, selon la société. Ultragenyx évaluera le programme apazunersen à la suite de ce résultat et décidera ensuite de la suite à donner.