Rocket Pharmaceuticals sagt, dass die FDA den Weg zur vollständigen Durchführung der Phase-2-Studie bei Danon-Krankheit bestätigt hat.

07:39 Uhr EDT, 15.09.2026 (MT Newswires) -- Rocket Pharmaceuticals (RCKT) teilte am Dienstag mit, dass es sich mit der US Food and Drug Administration (FDA) abgestimmt hat, während das Unternehmen seine Phase-2-Studie zur Bewertung von RP-A501 zur Behandlung der Danon-Krankheit abschließt. Das Unternehmen erklärte, dass die FDA die Daten der ersten drei Patienten, die nach einem modifizierten Protokoll behandelt wurden, geprüft und die fortlaufende Aufnahme von 12 Patienten mit der neu kalibrierten Dosierung bestätigt hat. Die entscheidende Studie wird 12 männliche Patienten umfassen, wobei die ersten drei, die nach dem modifizierten Protokoll behandelt werden, auf die Gesamtzahl angerechnet werden. Rocket erwartet, die restlichen neun Patienten bis Mitte 2027 aufzunehmen und zu behandeln. Rocket gab an, eine primäre Bewertung nach 12 Monaten unter Verwendung der zuvor festgelegten co-primären Endpunkte – die myokardiale LAMP2-Proteinexpression und eine Reduktion des linksventrikulären Massenindex um 10 % vom Ausgangswert – durchzuführen. Die Aktien des Unternehmens stiegen im vorbörslichen Handel am Dienstag um 9 %.