UniQure (QURE) veröffentlicht positive Phase-I/IIa-AMT-191-Daten für Fabry-Krankheit, zeigt anhaltende Enzymaktivität
UniQure (NASDAQ:QURE) ist eine der vielversprechendsten günstigen Aktien, die man derzeit kaufen kann. Am 6. Februar meldete UniQure positive aktualisierte Daten aus seiner Phase-I/IIa-Studie zu AMT-191, einer Gentherapie für die Fabry-Krankheit. Alle 11 Patienten aus drei unterschiedlichen Dosierungsgruppen zeigten eine erhöhte Enzymaktivität, wobei der am längsten behandelte Patient diese hohen Werte über mehr als ein Jahr beibehielt. Bemerkenswert ist, dass die Enzymwerte deutlich über dem Normalbereich lagen, was einen klaren Zusammenhang zwischen der verabreichten Dosis und der produzierten Enzymmenge zeigte.
Die Behandlung ermöglichte es 6 von 11 Patienten, nach Erfüllung spezifischer klinischer Kriterien ihre regelmäßige Enzymersatztherapie (ERT) abzusetzen. Auch nach dem Absetzen der ERT behielten die Patienten stabile Werte von Lyso-Gb3 bei, der toxischen Substanz, die sich bei der Fabry-Krankheit typischerweise ansammelt. Dies deutet darauf hin, dass die einmalige Gentherapie möglicherweise den lebenslangen, zweiwöchentlichen Infusionsbedarf für einige Patienten ersetzen könnte.
Obwohl die Therapie vielversprechend ist, hat UniQure neue Dosierungen in den mittleren und hohen Dosierungsgruppen ausgesetzt, um einige Sicherheitsbefunde zu evaluieren. Zwei Patienten aus der mittleren Dosierungsgruppe zeigten erhöhte Leberenzymwerte, die als dosislimitierende Toxizitäten eingestuft wurden, jedoch sprachen beide auf eine Steroidbehandlung an. Weitere zuvor berichtete schwerwiegende Ereignisse in der Hochdosisgruppe umfassten Brustschmerzen und einen Schlaganfall, wobei einige davon als nicht im Zusammenhang mit dem Studienmedikament stehend beurteilt wurden.
UniQure (NASDAQ:QURE) entwickelt Behandlungen für Patienten, die in den USA an seltenen und anderen schweren Erkrankungen leiden.
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