تقرير UniQure (QURE) عن نتائج إيجابية للمرحلة الأولى/الثانية أ من بيانات AMT-191 لمرض Fabry، ويظهر نشاط إنزيمي مستدام

تُعتبر UniQure (ناسداك:QURE) واحدة من أكثر الأسهم منخفضة التكلفة الواعدة للشراء في الوقت الحالي. في 6 فبراير، أعلنت UniQure عن بيانات محدثة إيجابية من المرحلة الأولى/الثانية أ من تجربتها السريرية لعلاج AMT-191، وهو علاج جيني لمرض فابري. أظهر جميع المرضى الأحد عشر عبر ثلاث مستويات جرعات مختلفة زيادة في نشاط الإنزيم، حيث استمر المريض الذي تلقى العلاج لأطول فترة في الحفاظ على هذه المستويات العالية لأكثر من عام. ومن الجدير بالذكر أن مستويات الإنزيم كانت أعلى بكثير من المعدلات الطبيعية، مما يُظهر علاقة واضحة بين الجرعة المستلمة وكمية الإنزيم المُنتجة.

سمح العلاج لستة من أصل أحد عشر مريضًا بالتوقف عن علاجهم المعتاد باستبدال الإنزيم/ERT بعد استيفاء معايير سريرية محددة. حتى بعد التوقف عن ERT، حافظ المرضى على مستويات مستقرة من مادة lyso-Gb3، وهي المادة السامة التي تتراكم عادة في مرض فابري. يشير هذا إلى أن العلاج الجيني لمرة واحدة قد يكون بديلاً عن الحاجة إلى الحقن مدى الحياة كل أسبوعين لبعض المرضى.

بينما يُظهر العلاج وعدًا كبيرًا، أوقفت UniQure إعطاء جرعات جديدة في مجموعات الجرعات المتوسطة والعالية لتقييم بعض النتائج المتعلقة بالسلامة. فقد عانى مريضان في مجموعة الجرعة المتوسطة من ارتفاع مستويات إنزيمات الكبد والتي تم تصنيفها على أنها سمية محدودة بالجرعة، رغم أن كلاهما استجاب للعلاج بالكورتيزون. أما الأحداث الخطيرة الأخرى التي تم الإبلاغ عنها مسبقًا في مجموعة الجرعة العالية فشملت ألمًا في الصدر وسكتة دماغية، رغم أن بعضها تم تحديد أنه غير مرتبط بعقار الدراسة.

تقوم UniQure (ناسداك:QURE) بتطوير علاجات للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة وأمراض مدمرة أخرى في الولايات المتحدة.