Pharming thông báo FDA đã chấp thuận sNDA cho liều thấp hơn của Joenja dành cho trẻ em mắc APDS

11:38 AM EDT, 25/09/2026 (MT Newswires) -- Pharming (PHAR) thông báo vào thứ Sáu rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận hồ sơ bổ sung xin phê duyệt sử dụng liều thấp hơn của Joenja cho trẻ em từ bốn tuổi trở lên, có cân nặng trong khoảng từ 13 kg đến 27 kg và mắc hội chứng phosphoinositide 3-kinase delta đã được kích hoạt, một căn bệnh suy giảm miễn dịch di truyền hiếm gặp. Hồ sơ này được xét duyệt ưu tiên, với ngày mục tiêu hành động của FDA là 30/01/2027. Pharming cho biết hồ sơ được hỗ trợ bởi dữ liệu giai đoạn 3 tích cực, cho thấy giảm sưng hạch bạch huyết và tăng tế bào B non sau 12 tuần ở trẻ em từ bốn đến 11 tuổi. Giá: 10.62, Thay đổi: +0.18, Tỷ lệ thay đổi: +1.72