Prime Medicine cho biết FDA Hoa Kỳ đã chấp thuận IND PM647 cho bệnh thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin; cổ phiếu tăng sau giờ giao dịch

04:32 PM EDT, 24/09/2026 (MT Newswires) -- Prime Medicine (PRME) đã nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (US Food and Drug Administration) cho hồ sơ đăng ký thuốc nghiên cứu mới đối với PM647, cho phép liệu pháp chỉnh sửa gen này được tiến hành thử nghiệm lâm sàng đối với bệnh thiếu hụt alpha-1 antitrypsin, công ty cho biết vào cuối ngày thứ Năm. Công ty dự kiến tiến hành một nghiên cứu pha 1/2 toàn cầu, mở nhãn, nhằm đánh giá độ an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả sơ bộ của một lần truyền tĩnh mạch PM647 cho người lớn mắc rối loạn này. Ban đầu, thử nghiệm sẽ tuyển chọn các bệnh nhân chỉ có biểu hiện ở phổi của bệnh thiếu hụt alpha-1 antitrypsin trước khi mở rộng sang người lớn mắc bệnh gan nghiêm trọng, theo thông tin từ công ty. PM647 được thiết kế để sửa chữa đột biến E342K trong gen SERPINA1, nguyên nhân phổ biến nhất của bệnh này, Prime Medicine cho biết. Cổ phiếu của Prime Medicine đã tăng gần 12% trong phiên giao dịch ngoài giờ.