Thuốc điều trị ALS của Ionis và Otsuka đạt mục tiêu chính trong thử nghiệm giai đoạn 3, cải thiện tỷ lệ sống sót

09:03 AM EDT, 22/09/2026 (MT Newswires) -- Ionis Pharmaceuticals và Otsuka Pharmaceutical cho biết vào thứ Ba rằng nghiên cứu giai đoạn cuối về ulefnersen của họ đã thành công đạt được tiêu chí chính, cải thiện đáng kể khả năng sống sót và chức năng ở những bệnh nhân mắc dạng hiếm của bệnh xơ cứng teo cơ một bên, hay ALS. Thử nghiệm cũng đã đạt được các mục tiêu phụ quan trọng, giúp giảm đáng kể một chỉ số tổn thương thần kinh then chốt và làm chậm tiến trình tử vong hoặc nhu cầu thở máy vĩnh viễn, theo các công ty. Ionis và Otsuka dự định thảo luận kết quả này với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và các cơ quan y tế khác về khả năng áp dụng quy trình phê duyệt thuốc nhanh chóng. Cổ phiếu của Ionis Pharmaceuticals đã tăng 1,7% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa vào thứ Ba.