Cổ phiếu Ultragenyx tăng sau khi được FDA phê duyệt thuốc điều trị hội chứng Sanfilippo

```html03:57 PM EDT, 17/09/2026 (MT Newswires) -- Cổ phiếu của Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) tăng 11% sau khi công ty nhận được sự chấp thuận của FDA cho Fayuvi, phương pháp điều trị đầu tiên dành cho trẻ em mắc hội chứng Sanfilippo type A, một tình trạng di truyền hiếm gặp gây tổn thương tiến triển đến não và hệ thần kinh. Được truyền qua một lần truyền tĩnh mạch, Fayuvi sử dụng một loại virus đã được biến đổi để đưa vào một gen khỏe mạnh, thay thế enzyme mà bệnh nhân thiếu. FDA cho biết trong một tuyên bố hôm thứ Năm. Trong các thử nghiệm lâm sàng, trẻ em điều trị trong độ tuổi từ 2 đến 5 giữ được hoặc cải thiện khả năng nhận thức của mình so với kết quả của các bệnh nhân trước đây, cơ quan này cho biết. FDA lưu ý các tác dụng phụ phổ biến như sốt, buồn nôn và tăng enzyme gan. Nhãn thuốc cũng cảnh báo về các nguy cơ dài hạn tiềm ẩn, bao gồm vấn đề đông máu và hình thành khối u, yêu cầu bệnh nhân phải sử dụng steroid ức chế miễn dịch trong thời gian điều trị. Giá: 14,34, Thay đổi: +1,46, Tỷ lệ thay đổi: +11,34```