Rocket Pharmaceuticals cho biết FDA xác nhận lộ trình hoàn thành thử nghiệm giai đoạn 2 về bệnh Danon

07:39 AM EDT, 15/09/2026 (MT Newswires) -- Rocket Pharmaceuticals (RCKT) cho biết hôm thứ Ba rằng họ đã đạt được sự đồng thuận với Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) khi hoàn thành thử nghiệm pha 2 đánh giá RP-A501 để điều trị bệnh Danon. Công ty cho biết FDA đã xem xét dữ liệu từ ba bệnh nhân đầu tiên được điều trị theo giao thức sửa đổi và xác nhận việc tiếp tục tuyển chọn 12 bệnh nhân được tiêm ở liều lượng đã được hiệu chỉnh lại. Nghiên cứu then chốt sẽ bao gồm 12 bệnh nhân nam, với ba người đầu tiên được điều trị theo giao thức sửa đổi sẽ được tính vào tổng số này. Rocket kỳ vọng sẽ tuyển chọn và tiêm cho chín bệnh nhân còn lại vào giữa năm 2027. Rocket cho biết họ sẽ tiến hành đánh giá chính sau 12 tháng bằng cách sử dụng các tiêu chí đồng chính đã được xác lập trước đó là mức biểu hiện protein LAMP2 ở cơ tim và chỉ số khối lượng thất trái giảm 10% so với lúc ban đầu. Cổ phiếu của công ty đã tăng 9% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa hôm thứ Ba.