Ionis Pharmaceuticals nhận được sự chấp thuận từ FDA cho phương pháp điều trị bệnh Alexander

04:23 AM EDT, 09/04/2026 (MT Newswires) -- Ionis Pharmaceuticals (IONS) thông báo vào cuối ngày thứ Năm rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt zanvastrotm, hay zilganersen, để điều trị bệnh Alexander ở cả bệnh nhi và người lớn. Theo công ty, phương pháp điều trị này sẽ được cung cấp tại Hoa Kỳ trong vài tuần tới. Một thử nghiệm về zanvastrotm đã đạt được mục tiêu chính ở những người từ năm tuổi trở lên, với liều 50 milligram cho thấy "sự ổn định tốc độ đi bộ có ý nghĩa thống kê và lâm sàng rõ rệt" so với nhóm đối chứng vào tuần thứ 61, theo Ionis. Bệnh Alexander là một rối loạn thần kinh cực kỳ hiếm gặp, tiến triển và thường gây tử vong, có thể ảnh hưởng đến chức năng vận động, nhận thức, tự động và đường tiêu hoá. Cổ phiếu của công ty đã tăng 1,5% trong hoạt động giao dịch trước giờ mở cửa vào thứ Sáu.