Ultragenyx cho biết nghiên cứu Giai đoạn 3 về rối loạn thần kinh di truyền hiếm gặp không đạt mục tiêu chính và phụ; cổ phiếu giảm giá sau giờ giao dịch

05:20 chiều EDT, 02/09/2026 (MT Newswires) -- Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) cho biết vào cuối ngày thứ Tư rằng nghiên cứu Aspire giai đoạn 3 về apazunersen trong hội chứng Angelman, một rối loạn thần kinh di truyền hiếm gặp, đã không đạt được tiêu chí đánh giá chính cũng như tiêu chí phụ quan trọng. Theo tuyên bố, nghiên cứu giai đoạn cuối này không đạt được tiêu chí đánh giá chính là thay đổi điểm số nhận thức Bayley-4 so với ban đầu cũng như tiêu chí phụ quan trọng là đáp ứng ròng trong Chỉ số Đáp ứng Đa lĩnh vực. Hồ sơ an toàn cho thử nghiệm giai đoạn 3 vẫn nhất quán với giai đoạn 1 và giai đoạn 2, công ty cho biết. Ultragenyx cho biết sẽ đánh giá lại chương trình apazunersen sau kết quả này và đưa ra quyết định về hướng xử lý. Cổ phiếu của Ultragenyx giảm khoảng 45% trong giao dịch ngoài giờ.