Scholar Rock nhận được chỉ định Fast Track và Orphan Drug từ FDA cho thuốc điều trị rối loạn cơ bắp

```html08:23 AM EDT, 09/02/2026 (MT Newswires) -- Scholar Rock (SRRK) cho biết vào thứ Tư rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã cấp chứng nhận đẩy nhanh và thuốc mồ côi cho thuốc thử nghiệm apitegromab chữa chứng loạn dưỡng cơ facioscapulohumeral. Công ty cho biết họ đã bắt đầu thử nghiệm trên người lớn trong một nghiên cứu giai đoạn 2 đánh giá apitegromab ở những bệnh nhân với chứng loạn dưỡng cơ facioscapulohumeral đã được xác nhận về mặt di truyền. Nghiên cứu dự kiến tuyển khoảng 60 người tham gia, họ sẽ được sử dụng apitegromab hoặc giả dược mỗi bốn tuần trong vòng 52 tuần, công ty cho biết thêm mục tiêu chính là đo sự thay đổi tổng khối lượng cơ nạc bằng MRI tại tuần thứ 52. Scholar Rock cho biết việc chỉ định đẩy nhanh nhằm thúc đẩy quá trình phát triển và đánh giá thuốc dành cho các tình trạng nghiêm trọng với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể.```