Zaktualizowano: Bristol Myers Squibb ujawnia przypadek śmierci pacjenta w trakcie wczesnych badań nad terapią komórkową

W akapicie 7 dodano szczegółowe informacje dotyczące tej choroby, a w akapitach 8–11 uzupełniono szczegóły dotyczące tego badania klinicznego.

Reuters, 23 października - Bristol-Myers Squibb (BMY.N) poinformował w piątek, że w trakcie wczesnej fazy badania klinicznego eksperymentalnej terapii CAR-T zmarł jeden z pacjentów.

Akcje spółki farmaceutycznej spadły o 2% podczas porannego handlu.

Firma podała, że pacjent z bardzo aktywnym, nawracającym stwardnieniem rozsianym (autoimmunologiczną chorobą ośrodkowego układu nerwowego) zmarł z powodu septycznego zapalenia płuc.

Pacjent brał udział w próbie klinicznej eksperymentalnej terapii komórkowej Bristol-Myers Squibb o nazwie zolacabtagene autoleucel (zola-cel). Terapia ta jest ukierunkowana na CD19 – białko obecne na określonych komórkach, które uważa się za odgrywające rolę w chorobach autoimmunologicznych.

Po przyjęciu chemioterapii w wysokiej dawce u pacjenta wystąpiło septyczne zapalenie płuc, które doprowadziło do śmierci następnego dnia (czyli 44 dni po infuzji CAR-T). Pacjent doświadczył także opóźnionych objawów ruchowych, które nie ustąpiły po leczeniu kortykosteroidami lub dożylną immunoglobuliną.

We wrześniu tego roku firma poinformowała, że w związku z wcześniejszym wstrzymaniem przez Novartis NOVN.S ośmiu badań eksperymentalnej terapii komórkowej rap-cel, dla zachowania ostrożności dokonuje przeglądu danych bezpieczeństwa i dobrowolnie wstrzymuje badania nad zola-cel (link).

To wczesne badanie kliniczne Bristol-Myers Squibb objęło łącznie 66 pacjentów, z czego 30 z bardzo aktywną, nawracającą postacią stwardnienia rozsianego, a pozostali mieli postępującą postać tej choroby.

W stwardnieniu rozsianym układ odpornościowy atakuje ochronną osłonkę mielinową otaczającą włókna nerwowe, przerywając przekazywanie informacji między mózgiem a resztą ciała.

Firma podkreśliła, że większość działań niepożądanych była krótkotrwała i odwracalna, co ogólnie jest zgodne z wcześniejszymi danymi dotyczącymi zola-cel.

W tym badaniu u 42,4% pacjentów wystąpił zespół uwalniania cytokin, czyli ogólnoustrojowa reakcja zapalna wywołana nadmierną aktywacją układu odpornościowego.

U 5 pacjentów wystąpił zespół neurotoksyczności związany z immunoaktywnymi komórkami efektorowymi, czyli stan neurologiczny wywołany zapaleniem, który jednak ustąpił w ciągu około dwóch dni.

U jednego pacjenta z postępującym stwardnieniem rozsianym wystąpiło poważne zdarzenie neurotoksyczne, które ustąpiło po leczeniu w ciągu czterech dni.

Firma podała, że we wszystkich programach badań zola-cel w zakresie chorób autoimmunologicznych (w tym u 190 pacjentów leczonych w ramach wczesnych badań), nie odnotowano innych poważnych działań niepożądanych.

(Dla wygody osób nieposługujących się językiem angielskim jako ojczystym, Reuters automatycznie tłumaczy swoje raporty na kilka języków. Ze względu na możliwość błędów automatycznego tłumaczenia lub brak odpowiedniego kontekstu, Reuters nie gwarantuje dokładności automatycznych tłumaczeń, które udostępniane są wyłącznie dla wygody czytelników. Reuters nie ponosi odpowiedzialności za jakiekolwiek szkody lub straty wynikające z korzystania z funkcji automatycznego tłumaczenia.)