PTC TherapeuticsはSangamoのST-920 Fabry遺伝子治療資産の買収を完了しました

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Bitget2026/09/21 20:41

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PTC Therapeuticsは、SangamoのST-920（Fabry病に対するBLA段階の1回投与型AAV遺伝子治療）の買収を完了しました。
加速承認を目的としたFDAへの段階的BLA申請は2026年第4四半期に完了する予定です。
ST-920（別名isaralgagene civaparvovec）は、長期的なα-Gal A酵素産生を促進し、Gb3レベルの低減とERT依存緩和を目指しています。
このプログラムはFDAのオーファンドラッグ、ファストトラック、RMATの指定を受けており、ヨーロッパおよびイギリスでも同様の指定を受けています。

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