Prime Medicine mengatakan FDA AS menyetujui PM647 IND untuk Alpha-1 Antitrypsin Deficiency; saham naik setelah jam perdagangan

04:32 PM EDT, 24/09/2026 (MT Newswires) -- Prime Medicine (PRME) telah menerima persetujuan dari US Food and Drug Administration untuk aplikasi obat baru investigasi mereka untuk PM647, memungkinkan terapi pengeditan gen tersebut memasuki uji klinis pada defisiensi alfa-1 antitripsin, kata perusahaan itu pada Kamis malam. Perusahaan berencana melakukan studi global fase 1/2 secara terbuka untuk mengevaluasi keamanan, tolerabilitas, dan kemanjuran awal dari infus intravena satu kali PM647 pada orang dewasa dengan gangguan tersebut. Uji klinis ini awalnya akan merekrut pasien dengan manifestasi defisiensi alfa-1 antitripsin yang hanya pada paru-paru sebelum diperluas ke orang dewasa dengan penyakit hati yang signifikan, kata perusahaan tersebut. PM647 dirancang untuk memperbaiki mutasi E342K pada gen SERPINA1, penyebab paling umum dari kondisi ini, ujar Prime Medicine. Saham Prime Medicine naik hampir 12% dalam aktivitas perdagangan setelah jam kerja.