Rocket Pharmaceuticals mengatakan FDA memastikan jalur untuk menyelesaikan uji coba Fase 2 penyakit Danon

07:39 AM EDT, 15/09/2026 (MT Newswires) -- Rocket Pharmaceuticals (RCKT) mengatakan pada hari Selasa bahwa mereka telah mencapai kesepahaman dengan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) saat menyelesaikan uji coba fase 2 yang mengevaluasi RP-A501 untuk pengobatan penyakit Danon. Perusahaan menyatakan bahwa FDA telah meninjau data dari tiga pasien pertama yang diobati berdasarkan protokol yang dimodifikasi dan mengonfirmasi kelanjutan perekrutan 12 pasien yang diberikan dosis yang telah dikalibrasi ulang. Studi utama ini akan melibatkan 12 pasien laki-laki, dengan tiga pasien pertama yang diobati berdasarkan protokol yang dimodifikasi tetap dihitung dalam jumlah total. Rocket memperkirakan akan merekrut dan memberikan dosis kepada sembilan pasien sisanya pada pertengahan 2027. Rocket menyatakan akan melakukan penilaian utama pada 12 bulan menggunakan titik akhir utama gabungan yang telah ditetapkan sebelumnya, yaitu ekspresi protein LAMP2 miokardial dan penurunan 10% dari garis dasar pada indeks massa ventrikel kiri. Saham perusahaan naik 9% dalam aktivitas pra-pasar pada hari Selasa.