Ionis Pharmaceuticals Mendapat Persetujuan FDA untuk Pengobatan Penyakit Alexander

04:23 AM EDT, 09/04/2026 (MT Newswires) -- Ionis Pharmaceuticals (IONS) mengumumkan pada Kamis malam bahwa US Food and Drug Administration telah menyetujui zanvastrotm, atau zilganersen, untuk mengobati penyakit Alexander pada pasien anak-anak dan dewasa. Menurut perusahaan, pengobatan ini akan tersedia di AS dalam beberapa minggu mendatang. Uji coba zanvastrotm mencapai target utama pada individu berusia minimal lima tahun, di mana dosis 50 miligram menunjukkan stabilisasi kecepatan berjalan yang "secara statistik signifikan dan bermakna secara klinis" dibandingkan kontrol pada minggu ke-61, kata Ionis. Penyakit Alexander adalah gangguan neurologis yang sangat langka, progresif, dan seringkali berakibat fatal yang dapat memengaruhi fungsi motorik, kognitif, otonom, dan saluran pencernaan. Saham perusahaan naik 1,5% dalam perdagangan pra-pasar Jumat.