Update: Studi Fase 3 Ultragenyx untuk Gangguan Neurogenetik Langka Gagal Mencapai Target; Saham Turun Sebelum Pembukaan Pasar

05:38 AM EDT, 09/03/2026 (MT Newswires) -- (Diperbarui dengan pergerakan harga saham terbaru di judul dan paragraf pertama.) Saham Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) turun 44% dalam aktivitas prapembukaan Kamis setelah perusahaan tersebut pada malam sebelumnya menyatakan bahwa studi fase 3 Aspire terhadap apazunersen pada sindrom Angelman -- gangguan neurogenetik yang langka -- gagal mencapai titik akhir utama maupun titik akhir sekunder kunci. Studi tahap akhir tersebut tidak mencapai titik akhir utama perubahan skor mentah kognitif Bayley-4 dari awal maupun titik akhir sekunder kunci berupa respons bersih pada Multidomain Responder Index. Profil keamanan untuk uji klinis fase 3 tetap konsisten dengan fase 1 dan fase 2, kata perusahaan. Ultragenyx akan mengevaluasi program apazunersen menyusul hasil ini dan kemudian memutuskan tindak lanjutnya, demikian informasi dari perusahaan.