Ultragenyx mengatakan bahwa studi Fase 3 pada gangguan neurogenetik langka gagal mencapai titik akhir utama dan sekunder; saham turun setelah jam perdagangan

```html05:20 PM EDT, 09/02/2026 (MT Newswires) -- Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) mengatakan pada Rabu malam bahwa studi Aspire fase 3 apazunersen pada sindrom Angelman, kelainan neurogenetik yang langka, tidak mencapai target utama maupun target sekunder penting. Studi tahap akhir ini tidak mencapai target utama berupa perubahan skor mentah kognitif Bayley-4 dari Baseline maupun target sekunder utama yaitu respons bersih dalam Multidomain Responder Index, menurut pernyataan tersebut. Profil keamanan untuk uji coba fase 3 tetap konsisten dengan fase 1 dan fase 2, kata perusahaan. Ultragenyx mengatakan akan mengevaluasi program apazunersen setelah hasil ini dan mengambil keputusan terkait kelanjutannya. Saham Ultragenyx turun sekitar 45% dalam perdagangan setelah jam bursa.```