Scholar Rock Mendapatkan Penunjukan Jalur Cepat dan Obat Langka dari FDA untuk Obat Gangguan Otot

08:23 AM EDT, 09/02/2026 (MT Newswires) -- Scholar Rock (SRRK) mengumumkan pada hari Rabu bahwa US Food and Drug Administration telah memberikan penetapan fast-track dan orphan drug untuk obat eksperimental mereka, apitegromab, untuk facioscapulohumeral muscular dystrophy. Perusahaan tersebut mengatakan telah memulai pemberian dosis kepada orang dewasa dalam uji klinis fase 2 yang mengevaluasi apitegromab pada pasien dengan facioscapulohumeral muscular dystrophy yang telah dikonfirmasi secara genetik. Studi ini diperkirakan akan merekrut sekitar 60 peserta, di mana mereka akan menerima apitegromab atau plasebo setiap empat minggu selama 52 minggu, tambah perusahaan, dengan tujuan utama untuk mengukur perubahan total volume otot tanpa lemak menggunakan MRI pada Minggu ke-52. Scholar Rock mengatakan bahwa penetapan fast-track bertujuan untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan obat untuk kondisi serius dengan kebutuhan medis yang sangat mendesak.