Pharming annonce que la FDA accepte la sNDA pour Joenja à dose réduite chez les enfants atteints d’APDS

11h38 EDT, 25/09/2026 (MT Newswires) -- Pharming (PHAR) a annoncé vendredi que la US Food and Drug Administration a accepté sa demande supplémentaire d’autorisation de mise sur le marché pour approuver des doses plus faibles de Joenja chez les enfants âgés de quatre ans et plus, pesant entre 13 kg et 27 kg, atteints du syndrome delta de la phosphoinositide 3-kinase activée, une maladie génétique rare d’immunodéficience. La demande a bénéficié d’un examen prioritaire, avec une date cible d’action de la FDA fixée au 30 janvier 2027. Pharming a indiqué que le dossier était étayé par des données positives de phase 3 montrant une réduction de la lymphadénopathie et une augmentation des cellules B naïves après 12 semaines chez les enfants de quatre à 11 ans. Prix : 10,62, Variation : +0,18, Variation en pourcentage : +1,72