Prime Medicine annonce que la FDA américaine a approuvé l’IND de PM647 pour le déficit en alpha-1-antitrypsine ; les actions augmentent après la clôture

04:32 PM EDT, 24/09/2026 (MT Newswires) -- Prime Medicine (PRME) a reçu l'approbation de la US Food and Drug Administration pour sa demande d’autorisation d’un nouveau médicament expérimental pour le PM647, permettant ainsi à cette thérapie d’édition génétique de débuter les essais cliniques dans le déficit en alpha-1 antitrypsine, a annoncé la société jeudi en fin de journée. La société prévoit une étude mondiale de phase 1/2, ouverte, visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité préliminaire d’une perfusion intraveineuse unique de PM647 chez des adultes atteints de ce trouble. L'essai recrutera d'abord des patients présentant uniquement des manifestations pulmonaires du déficit en alpha-1 antitrypsine avant de s'étendre à des adultes souffrant d'une maladie hépatique significative, selon l'entreprise. PM647 a été conçu pour corriger la mutation E342K dans le gène SERPINA1, la cause la plus fréquente de cette condition, a précisé Prime Medicine. L’action Prime Medicine a progressé de près de 12% lors des transactions après la clôture.