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PTC Therapeutics achève l'acquisition de l’actif de thérapie génique ST-920 Fabry de Sangamo

PTC Therapeutics achève l'acquisition de l’actif de thérapie génique ST-920 Fabry de Sangamo

BitgetBitget2026/09/21 20:41
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  • PTC Therapeutics a finalisé l'acquisition du ST-920 de Sangamo, une thérapie génique AAV administrée en une seule fois au stade BLA pour la maladie de Fabry.
  • Un dépôt progressif de la demande de BLA auprès de la FDA pour une approbation accélérée devrait être achevé au quatrième trimestre 2026.
  • ST-920, également connu sous le nom d’isaralgagene civaparvovec, vise une production à long terme de l'enzyme α-Gal A afin de réduire les niveaux de Gb3 et de diminuer la dépendance à l’ERT.
  • Le programme bénéficie des désignations FDA Orphan Drug, Fast Track et RMAT, ainsi que de désignations similaires en Europe et au Royaume-Uni.


Avertissement : Ce bref article d’actualité a été créé par Public Technologies (PUBT) à l’aide d’intelligence artificielle générative. Bien que PUBT s’efforce de fournir des informations exactes et à jour, ce contenu généré par l’IA est fourni à titre informatif uniquement et ne doit pas être interprété comme un conseil financier, en investissement ou juridique. PTC Therapeutics Inc. a publié le contenu original utilisé pour générer ce résumé via PR Newswire (Réf. ID : 202609211630PR_NEWS_USPR_____NY53128) le 21 septembre 2026 et est seul responsable des informations qu’il contient.

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Avertissement : le contenu de cet article reflète uniquement le point de vue de l'auteur et ne représente en aucun cas la plateforme. Cet article n'est pas destiné à servir de référence pour prendre des décisions d'investissement.

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