Les actions d'Ultragenyx augmentent après l'approbation de la FDA pour le traitement du syndrome de Sanfilippo

```html15h57 EDT, 17/09/2026 (MT Newswires) -- Les actions d'Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) ont augmenté de 11% après que la société ait obtenu l'approbation de la FDA pour Fayuvi, le premier traitement destiné aux enfants atteints du syndrome de Sanfilippo de type A, une maladie génétique rare qui endommage progressivement le cerveau et le système nerveux. Administré sous forme d'une perfusion intraveineuse unique, Fayuvi utilise un virus modifié pour délivrer un gène sain, remplaçant l’enzyme manquante chez les patients. La FDA a annoncé cela jeudi dans un communiqué. Lors des essais cliniques, les enfants traités âgés de 2 à 5 ans ont conservé ou amélioré leurs capacités cognitives par rapport aux résultats historiques des patients, selon l’agence. La FDA a souligné des effets secondaires fréquents tels que fièvre, nausée et augmentation des enzymes hépatiques. L’étiquette met aussi en garde contre des risques potentiels à long terme, incluant des problèmes de coagulation du sang et la formation de tumeurs, obligeant les patients à prendre des stéroïdes immunosuppresseurs autour du moment du traitement. Prix : 14,34 ; Variation : +1,46 ; Changement en pourcentage : +11,34```