Rocket Pharmaceuticals annonce que la FDA confirme la voie à suivre pour achever l'essai de phase 2 sur la maladie de Danon

07:39 AM EDT, 15/09/2026 (MT Newswires) -- Rocket Pharmaceuticals (RCKT) a déclaré mardi être en phase avec la FDA américaine alors qu'elle finalise son essai de phase 2 évaluant RP-A501 pour le traitement de la maladie de Danon. La société a indiqué que la FDA avait examiné les données des trois premiers patients traités selon un protocole modifié et avait confirmé la poursuite de l’inclusion de 12 patients recevant la dose réajustée. L’étude pivot portera sur 12 patients masculins, les trois premiers traités sous le protocole modifié étant comptabilisés dans le total. Rocket prévoit d'inclure et de traiter les neuf patients restants d'ici la mi-2027. Rocket a précisé qu'elle effectuerait une évaluation principale à 12 mois en utilisant les critères coprincipaux déjà établis de l’expression de la protéine myocardique LAMP2 et une réduction de 10% par rapport à la valeur de base de l’indice de masse ventriculaire gauche. Le titre de la société était en hausse de 9% lors des échanges avant l’ouverture mardi.