Ionis Pharmaceuticals obtient l'approbation de la FDA pour un traitement de la maladie d'Alexander

04:23 AM EDT, 09/04/2026 (MT Newswires) -- Ionis Pharmaceuticals (IONS) a annoncé tard jeudi que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le zanvastrotm, ou zilganersen, pour le traitement de la maladie d'Alexander chez les patients pédiatriques et adultes. Selon la société, le traitement sera disponible aux États-Unis dans les prochaines semaines. Un essai clinique sur le zanvastrotm a atteint son critère principal d’évaluation chez des personnes âgées d’au moins cinq ans, la dose de 50 milligrammes montrant une stabilisation de la vitesse de marche « statistiquement significative et cliniquement pertinente », comparé au groupe témoin à la semaine 61, a indiqué Ionis. La maladie d’Alexander est un trouble neurologique ultra-rare, progressif et souvent mortel qui peut affecter la fonction motrice, cognitive, autonome et gastro-intestinale. Le titre de la société gagnait 1,5 % lors des échanges avant l’ouverture vendredi.