Ultragenyx annonce que l'étude de phase 3 sur un trouble neurogénétique rare n'a pas atteint les critères principaux et secondaires ; les actions chutent après la clôture des marchés.

05:20 PM EDT, 09/02/2026 (MT Newswires) -- Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) a annoncé mercredi soir que l'étude de phase 3 Aspire sur l'apazunersen dans le syndrome d'Angelman, un trouble neurogénétique rare, n'a pas atteint son critère principal ni son critère secondaire clé. Selon un communiqué, l'étude de phase avancée n'a pas permis d'atteindre le critère principal de variation du score brut cognitif Bayley-4 ni le critère secondaire clé de réponse nette dans le Multidomain Responder Index. Le profil de sécurité pour l'essai de phase 3 est resté cohérent avec les phases 1 et 2, a indiqué la société. Ultragenyx a déclaré qu'elle évaluera le programme apazunersen suite à ce résultat et prendra une décision quant à sa poursuite. Le cours de l'action Ultragenyx a chuté d'environ 45% lors des échanges après la clôture.