Scholar Rock obtient les statuts Fast Track et Médicament orphelin de la FDA pour un médicament contre les troubles musculaires

08:23 AM EDT, 09/02/2026 (MT Newswires) -- Scholar Rock (SRRK) a annoncé mercredi que la Food and Drug Administration des États-Unis a accordé les statuts de procédure accélérée et de médicament orphelin à son médicament expérimental apitegromab pour la dystrophie musculaire facioscapulohumérale. La société a indiqué avoir commencé à administrer des doses à des adultes dans le cadre d’un essai de phase 2 évaluant l’apitegromab chez des patients présentant une dystrophie musculaire facioscapulohumérale confirmée génétiquement. Selon la société, l’étude devrait recruter environ 60 participants, qui recevront soit de l’apitegromab, soit un placebo toutes les quatre semaines pendant 52 semaines, ajoutant que l’objectif principal est de mesurer les changements du volume total de la masse musculaire maigre grâce à une IRM à la Semaine 52. Scholar Rock a précisé que la désignation fast track vise à accélérer le développement et l’évaluation des médicaments destinés à des maladies graves présentant d’importants besoins médicaux non satisfaits.