Regenxbio ne soumettra pas de nouvelle demande de licence de produit biologique auprès de la FDA américaine pour la thérapie du syndrome de Hunter ; les actions chutent avant l’ouverture des marchés

07:35 AM EDT, 24/08/2026 (MT Newswires) -- Regenxbio (RGNX) n’envisage pas de soumettre à nouveau, à court terme, la demande d’autorisation de mise sur le marché biologique pour sa thérapie génique expérimentale RGX-121 destinée au syndrome de Hunter, à la suite d’une suspension clinique imposée par la Food and Drug Administration américaine, a indiqué la société lundi. La décision de la FDA fait suite à la découverte, lors d’IRM de la colonne vertébrale, de résultats asymptomatiques chez cinq participants ayant reçu RGX-121 il y a trois à six ans, selon la société. Les enquêteurs ont jugé ces observations non graves, et des radiologues estiment qu’elles sont probablement bénignes, bien que leur nature et leur origine n’aient pas été confirmées, a précisé Regenxbio. Regenxbio a également déclaré que les cinq patients demeurent en bonne santé sur le plan clinique, avec des évaluations neurocognitives et neurocomportementales stables ou améliorées. Le cours de l’action de la société était en baisse de plus de 26 % lors des échanges avant l’ouverture lundi.