Prime Medicine anuncia que la FDA de Estados Unidos aprueba el IND de PM647 para la deficiencia de alfa-1 antitripsina; las acciones suben en el mercado tras el cierre.

04:32 PM EDT, 24/09/2026 (MT Newswires) -- Prime Medicine (PRME) recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos para su solicitud de nuevo fármaco en investigación para PM647, lo que permite que la terapia de edición génica avance a pruebas clínicas en la deficiencia de alfa-1 antitripsina, informó la compañía el jueves por la noche. La empresa planea un estudio global fase 1/2, abierto, para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de una infusión intravenosa única de PM647 en adultos con este trastorno. Inicialmente, el ensayo incluirá pacientes que presenten únicamente manifestaciones pulmonares de la deficiencia de alfa-1 antitripsina antes de expandirse a adultos con enfermedad hepática significativa, señaló la compañía. Según Prime Medicine, PM647 está diseñado para corregir la mutación E342K en el gen SERPINA1, la causa más común de esta condición. Las acciones de Prime Medicine subieron casi un 12% en las operaciones posteriores al cierre.