PTC Therapeutics completa la adquisición del activo de terapia génica ST-920 Fabry de Sangamo

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Bitget2026/09/21 20:41

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PTC Therapeutics completó la adquisición de ST-920 de Sangamo, una terapia génica AAV de una sola administración en etapa BLA para la enfermedad de Fabry.
Se espera que la presentación continua del BLA ante la FDA para la aprobación acelerada se complete en el cuarto trimestre de 2026.
ST-920, también conocida como isaralgagene civaparvovec, apunta a la producción a largo plazo de la enzima α-Gal A para reducir los niveles de Gb3 y disminuir la dependencia de la ERT.
El programa cuenta con designaciones de Medicamento Huérfano, Fast Track y RMAT de la FDA, y designaciones similares en Europa y el Reino Unido.

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