Rocket Pharmaceuticals afirma que la FDA confirma el camino para completar el ensayo de fase 2 sobre la enfermedad de Danon.

07:39 AM EDT, 15/09/2026 (MT Newswires) -- Rocket Pharmaceuticals (RCKT) informó el martes que está alineada con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) mientras finaliza su ensayo de fase 2 que evalúa RP-A501 para el tratamiento de la enfermedad de Danon. La empresa indicó que la FDA revisó los datos de los primeros tres pacientes tratados bajo un protocolo modificado y confirmó la continuación de la inscripción de 12 pacientes que recibirán la dosis recalibrada. El estudio pivotal incluirá a 12 pacientes masculinos, y los primeros tres tratados bajo el protocolo modificado contarán hacia el total. Rocket espera inscribir y administrar la dosis a los nueve pacientes restantes para mediados de 2027. Rocket señaló que realizará una evaluación primaria a los 12 meses utilizando los criterios de valoración coprincipales previamente establecidos: la expresión de la proteína LAMP2 miocárdica y una reducción del 10% desde el valor inicial en el índice de masa ventricular izquierda. Las acciones de la empresa subían un 9% en la actividad previa a la apertura del mercado el martes.