Die Ultragenyx-Aktien steigen nach FDA-Zulassung für Sanfilippo-Syndrom-Behandlung

```html15:57 Uhr EDT, 17.09.2026 (MT Newswires) -- Die Aktien von Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) stiegen um 11 %, nachdem das Unternehmen die FDA-Zulassung für Fayuvi erhalten hat, die erste Behandlung für Kinder mit Sanfilippo-Syndrom Typ A, einer seltenen genetischen Erkrankung, die das Gehirn und das Nervensystem fortschreitend schädigt. Fayuvi wird als einmalige intravenöse Infusion verabreicht und verwendet ein modifiziertes Virus, um ein gesundes Gen zu übertragen und dadurch das fehlende Enzym zu ersetzen, erklärte die FDA am Donnerstag in einer Stellungnahme. In klinischen Studien konnten behandelte Kinder im Alter von 2 bis 5 Jahren ihre kognitiven Fähigkeiten entweder erhalten oder verbessern, verglichen mit den historischen Ergebnissen bei Patienten, so die Behörde. Die FDA wies auf häufige Nebenwirkungen wie Fieber, Übelkeit und erhöhte Leberwerte hin. Das Etikett warnt ebenfalls vor möglichen langfristigen Risiken, darunter Probleme mit der Blutgerinnung und Tumorbildung, weshalb die Patienten rund um die Behandlung immunsuppressive Steroide nehmen müssen. Preis: 14,34, Veränderung: +1,46, prozentuale Veränderung: +11,34```