Update: Ultragenyx Studie der Phase 3 zu seltenen neurogenetischen Störungen verfehlt Endpunkte; Aktien vorbörslich im Minus

05:38 AM EDT, 03.09.2026 (MT Newswires) -- (Aktualisierung mit der neuesten Kursentwicklung in der Überschrift und im ersten Absatz.) Die Aktien von Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) fielen am Donnerstag im vorbörslichen Handel um 44 %, nachdem das Unternehmen über Nacht mitteilte, dass die Phase-3-Aspire-Studie mit Apazunersen bei Angelman-Syndrom – einer seltenen, neurogenetischen Erkrankung – weder den primären Endpunkt noch einen wesentlichen sekundären Endpunkt erreichen konnte. Die Studie in der späten Phase erreichte weder den primären Endpunkt der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Bayley-4-Kognitions-Rohwert noch den wichtigen sekundären Endpunkt der Nettoantwort im Multidomain Responder Index. Das Sicherheitsprofil der Phase-3-Studie blieb laut Unternehmen im Einklang mit den Phasen 1 und 2. Ultragenyx wird das Apazunersen-Programm nach diesem Ergebnis bewerten und anschließend über das weitere Vorgehen entscheiden.