Ultragenyx meldet, dass die Phase-3-Studie zu einer seltenen neurogenetischen Erkrankung die primären und sekundären Endpunkte verfehlt hat; Aktien fallen nachbörslich.

```html17:20 Uhr MESZ, 02.09.2026 (MT Newswires) -- Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) teilte am späten Mittwoch mit, dass die Phase-3-Aspire-Studie mit Apazunersen bei Angelman-Syndrom, einer seltenen neurogenetischen Erkrankung, weder den primären Endpunkt noch den wichtigsten sekundären Endpunkt erreicht hat. Die Studie in der späten Phase erreichte laut Mitteilung weder den primären Endpunkt der Veränderung des Bayley-4 kognitiven Rohwerts im Vergleich zum Ausgangswert noch den Schlüsselendpunkt der Nettoreaktion im Multidomain Responder Index. Das Sicherheitsprofil der Phase-3-Studie blieb laut Unternehmen konsistent mit Phase 1 und Phase 2. Ultragenyx teilte mit, dass das Unternehmen das Apazunersen-Programm nach diesem Ergebnis überprüfen und eine Entscheidung über das weitere Vorgehen treffen wird. Die Aktien von Ultragenyx fielen nachbörslich um etwa 45 %.```