Scholar Rock erhält von der FDA den Fast-Track- und Orphan-Drug-Status für ein Medikament gegen Muskelerkrankungen

08:23 Uhr EDT, 02.09.2026 (MT Newswires) -- Scholar Rock (SRRK) gab am Mittwoch bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration dem experimentellen Medikament Apitegromab für die facioscapulohumerale Muskeldystrophie sowohl die Fast-Track- als auch die Orphan-Drug-Designation erteilt hat. Das Unternehmen erklärte, dass es mit der Verabreichung des Medikaments an Erwachsene in einer Phase-2-Studie begonnen habe, in der Apitegromab bei Patienten mit genetisch bestätigter facioscapulohumeraler Muskeldystrophie untersucht wird. Die Studie soll etwa 60 Teilnehmer einschließen, die entweder Apitegromab oder ein Placebo alle vier Wochen über einen Zeitraum von 52 Wochen erhalten, so das Unternehmen. Das Hauptziel sei es, Veränderungen des Gesamtschlankenmuskelvolumens mittels MRT in Woche 52 zu messen. Scholar Rock erklärte, dass die Fast-Track-Designation dazu dient, die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten für schwere Erkrankungen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf zu beschleunigen.