Regenxbio wird den US FDA-Biologika-Zulassungsantrag für die Hunter-Syndrom-Therapie nicht erneut einreichen; Aktien vorbörslich im Minus

07:35 Uhr EDT, 24.08.2026 (MT Newswires) -- Regenxbio (RGNX) plant nach einer klinischen Prüfungsunterbrechung durch die US Food and Drug Administration in naher Zukunft keine erneute Einreichung des Biologika-Zulassungsantrags für seine experimentelle Gentherapie RGX-121 zur Behandlung des Hunter-Syndroms, teilte das Unternehmen am Montag mit. Die Entscheidung der FDA folgt auf die Entdeckung von asymptomatischen Befunden in der Wirbelsäulen-MRT bei fünf Teilnehmern, die RGX-121 vor drei bis sechs Jahren erhalten hatten, so das Unternehmen. Die Untersuchungsleiter stuften die Befunde als nicht schwerwiegend ein, und Radiologen halten sie vermutlich für gutartig, auch wenn ihre genaue Natur und Ursache bislang nicht bestätigt wurden, erklärte Regenxbio. Laut Regenxbio sind alle fünf Patienten weiterhin klinisch wohlauf, mit stabilen bis verbesserten neurokognitiven und neuroverhaltensbezogenen Bewertungen. Die Aktien des Unternehmens verloren im vorbörslichen Handel am Montag mehr als 26 %.